Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.
En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Fortress Biotech anunció que su estudio sobre la secuenciación de ADN de próxima generación dirigido a ATP7A para la enfermedad…
Continuar leyendoUn Nuevo Estudio Sugiere que la Secuenciación de Próxima Generación Dirigida Puede Ayudar en la Identificación de la Enfermedad de Menkes
El mes pasado, la FDA aprobó MYCAPSSA para pacientes con acromegalia que han sido tratados previamente con octreotida o lanreotida. Como el primer análogo de somatostatina oral aprobado por…
Continuar leyendoAcromegalia: Publicación de Datos de la Extensión de Etiqueta Abierta MYCAPSSA
En este momento, no existen tratamientos para la enfermedad de Alzheimer, un trastorno neurodegenerativo progresivo. Sin embargo, eso puede cambiar pronto. Un estudio dirigido por investigadores de UCLA identificó…
Continuar leyendoEl Análisis del Proteoma de la Enfermedad de Alzheimer Desarrolla Nuevos Objetivos Farmacológicos
Según Parkinson's News Today, la FDA aprobó recientemente una aplicación de iOS para ayudar a los pacientes con trastornos neurológicos. Desarrollada por Abbott, la Aplicación Patient Controller ofrece telemedicina…
Continuar leyendoLa Aplicación iOS Aprobada por la FDA Coordina las Terapias de Neuromodulación
¡COVID-19 no puede detener a la Sociedad Americana de Especialistas en Retina (ASRS, por sus siglas en Inglés)! Aunque su reunión necesitaba celebrarse en línea este año gracias a…
Aunque podemos sentir que el mundo está parado, gracias a COVID-19, muchas compañías presionan constantemente por los avances tecnológicos. Según Myeloma Research News, GNS Healthcare es una de esas…
Continuar leyendo¿Podría Gemini Rastrear la Progresión de la Enfermedad de Mieloma Múltiple?
Según CLL Pharmacist, los resultados del ensayo Fase 3 GENUINE muestran que, cuando se toman en conjunto, el ibrutinib y el ublituximab conducen a mejores resultados para los pacientes…
Continuar leyendoIbrutinib-Ublituximab Combo conduce a mejores resultados para pacientes con LLC
En un comunicado de prensa reciente, Knopp Biosciences anunció que su terapia farmacológica KB-3061 recibió la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara para tratar a pacientes con encefalopatía epiléptica KCNQ2…
Continuar leyendoKB-3061 Obtiene Designación de Enfermedad Pediátrica Rara para el Tratamiento de KCNQ2-EE
Para comprender mejor las condiciones y enfermedades raras, los investigadores a veces crean registros y biobancos llenos de recursos. Recientemente, la Iniciativa Solve EM/SFC (Solve M.E.) anunció el lanzamiento…
Continuar leyendoYou + M.E. Registro y Biobanco buscan construir recursos EM/SFC
Si eres parte de la comunidad de enfermedades raras, entonces probablemente no seas ajeno a explicar tu condición a otros. Pero piénsalo. ¿Alguna vez ha sido difícil para ti?…
Continuar leyendoEl programa «Rare Lessons» Defiende la Inclusión Educativa
En un comunicado de prensa del 9 de Julio, la Fundación del Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS) anunció su apoyo a un proyecto de ley presentado por el congresista…
Continuar leyendoLa Fundación para el Síndrome de Quilomicronemia Familiar Anuncia Su Apoyo a la Ley HEART
Dentro del ámbito médico, los ensayos clínicos juegan un papel crucial en la comprensión de la progresión de la enfermedad, la seguridad y eficacia de los medicamentos y los…
Continuar leyendoPrimer Paciente Dosificado en el Ensayo PTC857 para la Enfermedad de Parkinson
La empresa de biotecnología Talaris Therapeutics, Inc. presentó una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en Inglés) a la FDA para su nuevo tratamiento de…
Continuar leyendoLa FDA aprueba IND para FCR001, un Tratamiento Potencial para la SSc Difusa
Para muchas personas con la enfermedad de Parkinson, la "levodopa" es bien conocida. La enfermedad de Parkinson es un trastorno del sistema nervioso central causado por la muerte de…
Continuar leyendoJapón aprueba Ongentys para Tratamiento Complementario para Pacientes con Parkinson
Cuando se trata de investigar y encontrar tratamientos para enfermedades raras, la financiación juega un papel crucial. Recientemente, la Misión de Terapias con Células Madre del Fondo de Investigación…
Continuar leyendoLa Financiación de MRFF Promueve el Desarrollo del Tratamiento para Pacientes con Enfermedades Raras
En 2019, Alnylam Pharmaceuticals recibió la aprobación de la FDA para Givlaari, la primera terapia de ARNi para pacientes con porfiria hepática aguda. Aunque algunos estaban inicialmente preocupados por…
Continuar leyendoEfectos de Givlaari Sostenidos en el Tiempo para Pacientes con Porfiria Hepática Aguda
En 2016, Alec Ahmad, de 6 años, amaba el club de fútbol, jugar con sus dos hermanos y correr con sus amigos en el recreo. Estaba lleno de energía. Pero…
Continuar leyendoNiño de 6 Años con Síndrome de Cimitarra Sometido a Cirugía de Corazón Abierto
Desde el comienzo de los tiempos, el cuerpo humano ha cambiado para hacer frente a los microbios y los cambios ambientales. Como resultado, mutaciones genéticas específicas evolucionaron para proteger…
Continuar leyendoEstudio Sobre FMF Destaca Vínculo Entre Genómica y Enfermedad
A finales de Junio, la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF) lanzó una advertencia a los pacientes con hemofilia con respecto a AT132, un candidato en investigación de terapia génica. Desarrollado…
Los científicos e investigadores saben desde hace tiempo la importancia de las células gliales para el sistema nervioso. Estas células no solo constituyen la mayoría de las células dentro del…
Continuar leyendoLos Científicos Pueden Identificar las Células de Schwann Utilizando una Nueva Técnica de Código de Barras
Si experimenta un momento difícil con COVID-19, no está solo. Muchas personas, incluyéndome a mí, están luchando para controlar la ansiedad, el estrés y el aislamiento. Además, este período de…
Continuar leyendoAumente Su Resiliencia: Mantenerse Firme a Través de COVID-19
DNA sequencing. Photo by National Cancer Institute on Unsplash
Un gran objetivo en todo el mundo médico es encontrar tratamientos efectivos y bien tolerados para pacientes con cáncer. Según News Medical, los investigadores descubrieron recientemente un tratamiento beneficioso…
Continuar leyendoCarboplatino-Paclitaxel Mejor que Otra Quimioterapia para el Cáncer Anal
En algunos casos, las personas tienen una afección médica que no responde bien a los tratamientos. El viaje para encontrar un tratamiento efectivo puede ser largo y difícil. Pero…
Continuar leyendoSimponi funciona para pacientes con EA, AR y PsA, incluso con tratamiento previo con inhibidores de TNF
Según un comunicado de prensa reciente, la compañía de biotecnología Cancer Prevention Pharmaceuticals (CPP) presenta una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para la aprobación acelerada…
Continuar leyendoNDA Presentada para CPP-1X/sul, un Tratamiento para PAF
Sin tratamiento, la atrofia muscular espinal (AME) es la principal causa de mortalidad infantil o infantil antes de los 2 años. Como resultado, la detección temprana es crucial para mejorar…
Continuar leyendoIllinois Comienza la Evaluación de Recién Nacidos para la AME
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Sign Up For Our Patient Panel
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
