Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.
El Tratamiento con OCA Muestra una Mejora de la Fibrosis en EHNA
Del 13 al 16 de Noviembre, investigadores, médicos y otras personas participaron en la Reunión Anual de la Asociación Estadounidense para el Estudio de Enfermedades Hepáticas (AASLD, por sus…
ICYMI: EC Aprueba OXLUMO para Pacientes con Hiperoxaluria Primaria Tipo 1
A finales de Noviembre, la compañía terapéutica RNAi Alnylam Pharmaceuticals ("Alnylam") anunció que su terapia OXLUMO (Lumasiran) recibió la aprobación de la Comisión Europea (CE) para pacientes pediátricos y…
MMA-101 para MMA Recibe la Designación de Medicamento Huérfano
Cuando la empresa de terapia genética Asklepios BioPharmaceutical, Inc. ("AskBio") y la empresa de biotecnología Selecta Biosciences ("Selecta") unieron fuerzas para combatir los trastornos genéticos, cada empresa aportó su…
Avacopan Mejor que la Prednisona para Pacientes con VAA, Acciones del Estudio
Recientemente, la Facultad de Reumatología Americana o American College of Rheumatology (ACR) celebró virtualmente ACR Convergence 2020, la reunión anual de la organización. En la reunión, los investigadores compartieron nuevos…
Los datos de PEDFIC 1 Muestran los Beneficios de Odevixibat para PFIC
Durante la Reunión del Hígado de la Asociación para el Estudio de las Enfermedades Hepáticas (AASLD, por sus siglas en Inglés), que tuvo lugar del 13 al 16 de Noviembre,…
Las Inmunoterapias para el Melanoma También Pueden Funcionar para el Angiosarcoma Cutáneo, Según un Estudio
"Reutilizar" medicamentos significa que los investigadores pueden descubrir que ciertos compuestos o terapias para una afección podrían traducirse en el plan de tratamiento para otras afecciones. Recientemente, una investigación publicada…
El Ensayo de Fase 3 que Evalúa la Polihexanida para QA Alcanza la Inscripción Completa
Si bien existen algunas opciones de tratamiento para la Queratitis por Acantamoeba (QA), a menudo varían de un país a otro, o incluso de un médico a otro. La variabilidad…
AcuraStem Encuentra 37 Compuestos Potenciales para Tratar CMT2A
Según Charcot-Marie-Tooth News, la compañía de biotecnología AcuraStem identificó recientemente 37 compuestos potencialmente terapéuticos que podrían usarse para tratar a pacientes con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 2A (CMT2A). Actualmente,…
Nuevos Datos Sobre Cuidados Profilácticos para AEH Presentados en la Reunión Anual de ACAAI
Del 13 al 15 de Noviembre, el American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) celebró su Reunión Científica Anual 2020. Si bien la pandemia de coronavirus requirió que la…
Nuevos Datos Clínicos Disponibles en TK216 para el Sarcoma de Ewing
Recientemente, la compañía biofarmacéutica Oncternal Therapeutics ("Oncternal") anunció que tiene datos clínicos adicionales disponibles de su ensayo clínico de Fase 1. A través del ensayo, los investigadores están analizando una…
Los Datos Preclínicos Muestran los Deneficios de AMT-101 para la Colitis Ulcerosa
A principios de este mes, la compañía biofarmacéutica Applied Molecular Transport (AMT) anunció la publicación de sus datos preclínicos en el Journal of Immunology. Puede encontrar el artículo publicado aquí.…
Terapia Génica Strimvelis para ADA-ICS Conectada a un Caso de Leucemia
Si bien la terapia génica ofrece la promesa de abordar y tratar muchos trastornos genéticos, creando una mejor calidad de vida para muchas personas, también existen problemas éticos asociados…
Primer Paciente Tratado en el Ensayo NKX101 para LMA, SMD
Recientemente, la compañía biofarmacéutica Nkarta anunció la dosificación del primer paciente en su ensayo clínico de Fase 1. Dentro del ensayo, los investigadores evaluarán y analizarán la terapia en…
La Subvención de $3.7 Millones Financiará la Investigación de la Osteopetrosis Infantil Maligna
A mediados de Noviembre de 2020, Rocket Pharmaceuticals anunció que la compañía recibió una subvención de $3.7 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California para estudiar tratamientos potenciales…
Mitapivat para la Designación de Fármaco Huérfano Otorgado por ECF
A principios de la semana pasada, Agios Pharmaceuticals ("Agios") anunció que su tratamiento Mitapivat recibió la designación de Fármaco Huérfano. Esta terapia administrada por vía oral es un activador…
Nuevos Datos sobre RINVOQ y HUMIRA Presentados en ACR Convergence 2020
Del 5 al 9 de Noviembre, el American College of Rheumatology (ACR) celebró su ACR Convergence 2020. Aunque la reunión anual se llevó a cabo en línea, todavía estuvo plagada…
El Tratamiento Temprano con Ocrelizumab Beneficia a los Pacientes con EM Primaria Progresiva, Participación en los Estudios de Extensión
¿Sabías que existen múltiples formas de esclerosis múltiple (EM)? La forma más común de EM es recurrente-remitente, lo que significa que los pacientes pasan por períodos sintomáticos y períodos de…
Datos del Programa Roxadustat para la Anemia de la ERC Compartidos en la Semana del Riñón de la ASN 2020
A finales de Octubre, la Sociedad Estadounidense de Nefrología (ASN,por sus siglas en Inglés) celebró la Semana del Riñón ASN 2020 Reimaginada. Durante la conferencia, la empresa biofarmacéutica FibroGen compartió…
La EMA Aprueba la Revisión de la MAA de Avacopan para la Vasculitis Asociada a ANCA
El 3 de Noviembre de 2020, la empresa biofarmacéutica ChemoCentryx y la subnegocio Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma (VFMCRP) de la empresa farmacéutica global Vifor Pharma Group anunciaron que…
La FDA Acepta Vosoritide NDA para la Acondroplasia
A principios de Noviembre, la compañía global de biotecnología BioMarin Pharmaceutical Inc. ("BioMarin") anunció la aceptación de su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para vosoritide.…
TLMdX Acepta Resultados de Última Hora en Odevixibat para PFIC
A finales de esta semana, la Asociación Estadounidense para el Estudio de Enfermedades Hepáticas (AASLD) llevará a cabo su experiencia virtual The Liver Meeting Digital Experience (TLMdX). En total, TLMdX…
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