Compañía Proporciona Actualizaciones para el Ensayo de Distrofia Muscular de Duchenne de Fase 3

De acuerdo a una historia de drugs.com, la compañía biofarmacéutica Catabasis Pharmaceuticals, recientemente brindó actualizaciones sobre el estado de su ensayo clínico de Fase 3 que evalúa su terapia de…

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Nuevas Actualizaciones de Translate Bio en Desarrollo de Medicamentos para la Fibrosis Quística y Deficiencia OTC

De acuerdo con una historia de globenewswire.com, la compañía de terapias de ARN mensajero Translate Bio lanzó recientemente las últimas actualizaciones de dos de sus principales productos candidatos para el…

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Una Niña Con Neuroblastoma y un Tipo de Sangre Extremadamente Raro Necesita Donantes para Recibir Tratamiento

Originalmente reportada en una historia de CNN, Zainab Mughal, de Pakistán, de dos años de edad, ha estado luchando contra el neuroblastoma, y para sobrevivir a su tratamiento, necesitará transfusiones…

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¿Podrían los Bulldogs Ayudar a los Investigadores a Aprender Más Sobre el Síndrome de Robinow?

De acuerdo a una historia de Gizmodo, La mutación genética que causa que ciertos tipos de razas de perros, como los Boston terriers y los bulldogs, tengan una forma de…

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La Dosificación Comienza en el Ensayo Clínico de Nefropatía IgA de Fase 3

De acuerdo con una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Retrophin, Inc. anunció recientemente que el primer paciente fue tratado en el ensayo clínico de Fase 3 de la compañía,…

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Paciente y Defensora de La Fibrosis Quística Celebra Su Primer Año Después del Trasplante de Pulmón

Según una historia del Irish Examiner, Orla Tinsley, de 31 años, celebra su primer año de vida después de su operación de trasplante de doble pulmón que le salvó la…

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Los Pacientes de Marfan y Ehlers-Danlos Podrían Querer Evitar Esta Clase de Antibióticos

Según una historia de WebMD,la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Recientemente emitió una advertencia sobre una clase de antibióticos llamados fluoroquinolonas. Se han relacionado con un mayor…

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La Polineuropatía Desmielinizante Inflamatoria Crónica No Impidió que Esta Mujer Terminara su 11º maratón de Chicago

Según una historia de ESPN, hubo momentos en que Lynn Rogers no estaba segura de si sería capaz de caminar, y mucho menos de correr, una vez más, pero terminó…

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Encuesta Encuentra un Amplio Apoyo Para el Uso de La Edición de Genes para Protegerse Contra Enfermedades Genéticas

De acuerdo a una historia de ksl.com, una encuesta reciente encontró que la mayoría de los estadounidenses apoyan el uso de la tecnología de edición de genes para proteger a…

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El Camino a Seguir: Qué Hacer Después de Ser Diagnosticado con una Enfermedad Rara

Una historia de Family Features Editorial Syndicate, publicada en PR Newswire analiza cómo ser diagnosticado con una enfermedad crónica y rara puede ser un momento abrumador para una persona. Mientras…

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La Gente Pensó Que el Tumor de Liposarcoma Gigante de este Hombre Era Solo su Barriga Cervecera

Según una historia del Washington Post, Héctor Hernández, de Downey, California, de 47 años, fue objeto de frecuentes bromas sobre su prominente estómago. Héctor siempre ha sido un hombre grande,…

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La Mala Regulación de Los Dispositivos Médicos para el Tratamiento del Cáncer crea Graves Riesgos y Muertes Evitables

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De acuerdo a una una historia del Dr. Hooman Noorchashm, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) tiene un sistema razonablemente…

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Comienza el Estudio de Observación de la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth

Según un artículo de clinicaltrials.gov, un estudio observacional titulado "El impacto de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth" se agregó la página el 20 de diciembre de 2018. El estudio comenzó por…

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Medicamento Para la Hemofilia A Registrada en el Sistema de Salud de Nueva Zelanda

Según una historia de Scoop Independent News, los ciudadanos de Nueva Zelanda que padecen el raro trastorno de sangrado hemofilia A pronto tendrán acceso a la droga emicizumab (comercializada como…

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Primer Paciente Administrado en un Ensayo de Distrofia Neuroaxonal Infantil

De acuerdo a una historia de sectorpublishingintelligence.co.uk, la compañía farmacéutica en etapa clínica Retrotope anunció recientemente que el primer paciente había recibido una dosis en su ensayo clínico de Fase…

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Centricidad del Paciente Ayuda a Facilitar la Introducción de Nuevas Terapias para Enfermedades Raras

De acuerdo a una historia de Pharmaphorum, Hay una serie de nuevos tratamientos que se han introducido o que se han visto importantes avances en el desarrollo durante el último…

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Nuevo Modelo Predice más Efectivamente Los Resultados en Los Síndromes Mielodisplásicos

De acuerdo a una historia de Noticias de Investigación en Ciencia y Tecnología, un grupo de investigadores de la Clínica Cleveland, dirigido por el Dr. Aziz Nazha, presentará pronto un…

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Los Grupos de Presión de La Industria Impiden Repetidamente Las Nuevas Normas de Seguridad para Dispositivos Médicos en Europa

De acuerdo a una historia de Financial Review, los Estados Unidos no son el único lugar en el mundo donde el cabildeo es un componente central de la actividad política.…

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Medicamento contra el cáncer KEYTRUDA aprobado para el carcinoma de células de Merkel por la FDA

De acuerdo a una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Merck anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés)…

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El Tratamiento Experimental de la Enfermedad de Fabry Obtiene una Designación de Fármaco Huérfano

Según un artículo de globenewswire.com, la compañía de terapia génica AVROBIO anunció recientemente que el candidato a fármaco experimental de terapia génica AVR-RD-01 obtuvo la Designación de Medicamento Huérfano de…

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Nuevo Portal de Datos Abiertos Mejorará la Investigación en Neurofibromatosis

De acuerdo a una historia de EurekAlert!, una colaboración de Sage Bionetworks, The Children's Tumor Foundation (CTF) y el Programa de Aceleración Terapéutica de Neurofibromatosis (NTAP) anunciaron el inicio del…

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