Se están otorgando becas a pacientes con enfermedades raras, gracias a la Fundación EveryLife para Enfermedades Raras. Las becas tienen un valor de $5,000 cada una y están destinadas a…
Un estudio publicado en Physician's Weekly investigó los resultados visuales, las características clínicas y el tratamiento de personas con vasculitis retiniana oclusiva (ORV, por sus siglas en Inglés), una afección…
Un estudio reciente publicado en Frontiers in Immunology investiga la respuesta inmune a infecciones óseas, como Staphylococcus aureus, que causan osteomielitis. Su investigación está destinada a brindar a los profesionales…
Steven Elvidge ha estado confundido, frustrado y debilitado durante los últimos tres años debido a una misteriosa enfermedad. Varios síntomas lo han dejado incapacitado para vivir de forma independiente, lo…
La Comisión Europea (CE) ha otorgado la designación Huérfana a Passage Bio por su tratamiento de la enfermedad de Krabbe, PBKR03. Esto agrega otra designación a la lista del medicamento,…
La FDA ha proporcionado recientemente a 89bio una guía para su próximo ensayo clínico de BIO89-100, un tratamiento para la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA). La prueba avanzará según lo previsto,…
Los padres de Connor Dobyn reconocieron que su hijo estaba pasando por alto importantes retrasos en el desarrollo desde el principio. Llevaron su preocupación al médico, donde a Connor le…
Los pacientes con enfermedades raras en toda la India han expresado su decepción y enojo hacia la nueva política del país centrada en las enfermedades raras. Una de sus principales…
El arimoclomol es un tratamiento en desarrollo para la ELA, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y la miositis por cuerpos de inclusión (IBM, por sus siglas en Inglés).…
Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de dos meses o más ahora tendrán una opción de tratamiento en el hogar en Europa. La Comisión Europea (CE) ha aprobado Evrysdi…
Según Yahoo Finance, D&D Pharmatech ha iniciado la dosificación en su ensayo de Fase 1 de DD01, un tratamiento para la enfermedad del hígado graso no alcohólico (EHNA) y la…
Se está trabajando en un nuevo estudio que investigará cómo la cistinosis, un trastorno genético caracterizado por la acumulación del aminoácido cistina en las células, conduce a la infertilidad masculina.…
bluebird bio ha creado una terapia génica para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), que ahora se está abriendo camino a través de un programa de desarrollo clínico. Según…
Vivir con una enfermedad rara puede ser difícil y aterrador para algunos, especialmente durante una pandemia global que ha afectado a millones. Este padre de Nottingham conoce estos sentimientos de…
Un informe, encargado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras y publicado por IQVIA, ha revelado que la mayoría de los medicamentos huérfanos, el 79%, tratan solo enfermedades raras. A…
Ser diagnosticado con una enfermedad rara puede provocar diversas emociones; la experiencia de todos es única para ellos. Algunos se sienten aliviados de finalmente poner un nombre a sus síntomas;…
Según BioSpace, Kronos Bio continuará con sus planes para un ensayo de Fase 3 de entospletinib después de una reunión positiva con la FDA. Uno de los enfoques de la…
Investigadores de la Universidad Northwestern han descubierto un compuesto con la capacidad de detener la degeneración progresiva de las neuronas motoras en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La degradación…
Monty Hui, un niño de ocho años de Australia, y su familia han hablado con SBS News sobre vivir con una enfermedad rara y los obstáculos que enfrentan en el…
Como muchos otros residentes de West Hollywood, Mark Chaney usa el transporte público, específicamente el autobús. Dos veces al día, de Lunes a Viernes, Mark sube al autobús en su…
Ocular Therapeutix ha anunciado que asistirá y estará presente en el Encuentro de Angiogénesis, Exudaciones y Degeneración 2021, que se lleva a cabo virtualmente debido a la pandemia. Tienen la…
Jason Kraft, el propietario de Electric Bike Technologies, ha iluminado la vida de dos hermanas con dos triciclos electrónicos que normalmente se fabrican para personas mayores. Maggie y Charlie Monnin,…
Tom Kean, líder de la mayoría republicana en el Senado en Nueva Jersey, está liderando el cargo para realizar plenamente un proyecto de ley recientemente aprobado parcialmente, que crearía un…
Una encuesta creada por Eurodis, una alianza europea de defensa de las enfermedades raras, ha demostrado que las personas que viven con una enfermedad rara tienen una experiencia sanitaria peor…
AVROBIO ha publicado datos del ensayo FAB-GT de Fase 2 en curso, que investiga AVR-RD-01 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. Se demostró que esta terapia génica lentiviral ex…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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