TrialJectory es una organización que trabaja para hacer coincidir vejiga, seno, colorrectal, melanoma, síndromes mielodisplásicos (MDS) y otros pacientes con cáncer con el ensayo clínico adecuado para ellos. Han recaudado…
Galactosemia La galactosemia es una enfermedad rara que afecta el sistema metabólico. Hace que el cuerpo no pueda procesar la galactosa adecuadamente. La galactosa es un azúcar simple presente en…
Medicina Personalizada Es posible que haya oído hablar de la medicina personalizada. Es una nueva ola de atención médica que tiene como objetivo proporcionar un tratamiento individualizado a los pacientes…
AF La anemia de Fanconi (AF) es una enfermedad rara en la cual la médula ósea del cuerpo falla esencialmente. Es una condición genética en la que el cuerpo se…
Firdapse, o fosfato de amifampridina, es un medicamento actualmente aprobado para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton, o LEMS. Sin embargo, Catalyst Pharmaceuticals ha estado trabajando para evaluar si puede ayudar…
PPE La protoporfiria eritropoyética (PPE) es una enfermedad rara que causa extrema sensibilidad a la luz. Esta sensibilidad es tan extrema que estar afuera es extremadamente difícil para los pacientes…
BrainStorm Cell Therapeutics acaba de anunciar que completaron la inscripción en su ensayo clínico de Fase 3 para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La inscripción se inició en Octubre del…
El Hueco Tysabri es una terapia que ha demostrado su eficacia para reducir la actividad de la enfermedad en pacientes diagnosticados con esclerosis múltiple de inicio pediátrico (POMS, por sus…
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es una enfermedad rara causada por una proteína NPC defectuosa. En un individuo sano, esta proteína ayuda al cuerpo a procesar el colesterol.…
Alostasis La alostasis es un concepto acuñado por Joseph Eyer y Peter Sterling, colegas de la Universidad de Pensilvania. En el 1981 publicaron un artículo que impugnaba teorías anteriores sobre…
La FDA acaba de aprobar la primera terapia para el mesotelioma pleural maligno (MPM) en más de 15 años. Es el sistema NovoTTF-100L, desarrollado por Novocure. No solo es la…
La Palabra "Rara" Desafortunadamente, muchos expertos en enfermedades raras creen que la frase "enfermedad rara" puede estar dañando a la misma población que describe. El Director del Centro Nacional para…
El Problema Orkambi es un medicamento para la fibrosis quística (FQ) creado por Vertex. Es efectivo para aproximadamente el 40% de todos los pacientes con FQ. Fue autorizada en 2015…
Los Inicios Anne Pariser trabajó durante 16 años en la FDA. Durante parte de ese tiempo, fue líder del equipo del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, donde fue…
Un nuevo estudio realizado por investigadores en Japón ha descubierto una nueva forma potencial de diagnosticar la enfermedad de Fabry. Enfermedad de Fabry La enfermedad de Fabry es una enfermedad…
El Comienzo del Viaje Claudia Martínez es una estudiante de medicina en la Escuela de Medicina UTHealth McGovern. Su sueño es, y siempre ha sido, ser médico. Pero un diagnóstico…
El Peligro de los Estereotipos Todavía hay un gran estereotipo de que las mujeres son propensas a la "histeria". Esto conduce a una desconfianza general en los síntomas autoinformados de…
Queridos Padres, Debe comprender que está asumiendo un papel completamente nuevo en la vida de su hijo. Ya no controlarás su hemofilia por ellos. Es hora de dejar ir las…
El riesgo de cáncer de mama de Meredith Resnick es del 42%. Este riesgo se compone de su mayor densidad de los senos (los senos más densos se asocian con…
Terapias con Células Madre Si bien las terapias con células madre son muy prometedoras para muchas enfermedades raras, todavía hay muchas cosas que no entendemos. Las terapias experimentales con células…
Enfermedad Inflamatoria Intestinal La enfermedad inflamatoria intestinal (EII) es en realidad un término utilizado para clasificar algunas condiciones diferentes. Dos de estos son la enfermedad de Crohn y la colitis…
En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor…
Donaciones de Sangre Para muchas personas que viven con una enfermedad rara como la beta talasemia, hemofilia, anemia aplásica, síndromes mielodisplásicos, leucemia promielocítica aguda y otras, las transfusiones de sangre…
Ella Casano es una niña de 12 años que vive con Púrpura Trombocitopénica Idiopática (PTI) y tuvo una idea brillante de cómo podría ayudar a otros niños que viven con…
La Importancia de Braille Para cualquier niño con una enfermedad rara que lleve a la ceguera o discapacidad visual como la Enfermedad de Stargardt, el Síndrome de Usher, el Síndrome…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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