Primer Paciente Dosificado en un Ensayo que Prueba el Tratamiento de Amiloidosis HATTR Basado en CRISPR
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Primer Paciente Dosificado en un Ensayo que Prueba el Tratamiento de Amiloidosis HATTR Basado en CRISPR

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De acuerdo a una historia de Newswise, La empresa de edición del genoma Intellia Therapeutics ha anunciado recientemente que el primer paciente ha sido dosificado en su ensayo de fase…

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El Segundo Año de este Ensayo Sobre el Síndrome de Alport Concluye con Hallazgos Alentadores
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El Segundo Año de este Ensayo Sobre el Síndrome de Alport Concluye con Hallazgos Alentadores

Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció recientemente que se completó el año dos de su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo está probando…

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Dos Nuevos Ensayos Clínicos para Vosoritida, un Tratamiento para la Acondroplasia
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Dos Nuevos Ensayos Clínicos para Vosoritida, un Tratamiento para la Acondroplasia

BioMarin planea expandir su programa clínico para vosoritida, su tratamiento para la acondroplasia. Esta expansión incluye dos nuevos ensayos de fase 2, el primero de los cuales evaluará la vosoritida…

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La Secuenciación de Próxima Generación (NGS,por sus siglas en Inglés) es Altamente Recomendada para Familiares de Pacientes con Cáncer

La secuenciación del ADN se ha convertido en parte de nuestras vidas, pero ¿qué es? Por un lado, es un gran negocio. En 2003, aproximadamente $3 billones de dólares se…

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Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con…

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Estudio Identifica las Características Clínicas de la Osteomielitis Crónica no Bacteriana
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Estudio Identifica las Características Clínicas de la Osteomielitis Crónica no Bacteriana

De acuerdo a una historia de EurekAlert! un estudio reciente presentado en la reunión anual del Colegio Americano de Reumatología describe algunas de las características clínicas clave de la osteomielitis…

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Una Combinación Combinada: Lucha Contra la Osteomielitis con Células Madre y Antibióticos
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Una Combinación Combinada: Lucha Contra la Osteomielitis con Células Madre y Antibióticos

por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy Los injertos de hueso, aunque son muy útiles, pueden resultar en infecciones difíciles de tratar y, por lo general, hacen que el…

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Dos Organizaciones Sin Fines de Lucro Unen Fuerzas para Encontrar una Nueva Terapia Contra la Leucemia de Células Pilosas
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Dos Organizaciones Sin Fines de Lucro Unen Fuerzas para Encontrar una Nueva Terapia Contra la Leucemia de Células Pilosas

Según una historia de PR Newswire, una nueva colaboración entre la Hairy Cell Leukemia Foundation (HCLF) y la Leukemia & Lymphoma Society (LLS) tendrá como objetivo apoyar las subvenciones de…

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Nuevo Estudio Tiene como Objetivo Mejorar los Resultados en Pacientes con Complejo de Esclerosis Tuberosa

El complejo de esclerosis tuberosa (CET) es una enfermedad rara que, como muchas otras enfermedades raras, aún no es completamente comprendida por los profesionales médicos. Debido a esto, es muy…

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El Equipo de Baylor College Descubre el Origen de la Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina en Bebés
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El Equipo de Baylor College Descubre el Origen de la Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina en Bebés

  Un artículo reciente en Science News destacó un descubrimiento de Richard Seifes, M.D. de Baylor College of Medicine. El Dr. Seifes ha descubierto el origen de una enfermedad hepática…

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El Tratamiento Experimental para la Deficiencia de Esfingomielinasa Ácida Muestra Potencial en Ensayos
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El Tratamiento Experimental para la Deficiencia de Esfingomielinasa Ácida Muestra Potencial en Ensayos

En un comunicado de prensa de Sanofi,una compañía biofarmacéutica global, la olipudasa alfa, candidata a terapia experimental de la compañía, ha demostrado la capacidad de mejorar sustancialmente el volumen del…

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Estudio: ¿Puede un Antidepresivo Tratar el Síndrome de Rett?
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Estudio: ¿Puede un Antidepresivo Tratar el Síndrome de Rett?

Muchas enfermedades raras necesitan urgentemente tratamientos viables. Para solucionar este problema, los investigadores han comenzado a crear e indicar tratamientos existentes para enfermedades raras. Un ejemplo sería la utilización de…

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Novartis Publica Datos Sobre Iptacopan, un Tratamiento de Glomerulopatía C3
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Novartis Publica Datos Sobre Iptacopan, un Tratamiento de Glomerulopatía C3

Novartis ha publicado recientemente datos provisionales sobre iptacopan, según un comunicado de prensa. Los datos sobre el tratamiento de la glomerulopatía C3 se dieron a conocer en la Reunión Anual…

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Los Elementos Repetitivos Han Permanecido en Silencio en Nuestro ADN a lo Largo de Millones de Años de Evolución

Un artículo reciente en Medical Express recordó a los lectores que nuestro ADN se remonta a muchas generaciones, sin embargo, era posible que un arqueólogo del genoma recurriera a elementos…

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Informe de Caso Describe el Primer Caso Conocido de Miastenia Grave Ocular con COVID-19
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Informe de Caso Describe el Primer Caso Conocido de Miastenia Grave Ocular con COVID-19

Según una historia de Myasthenia Gravis News, un informe reciente describe el primer caso documentado de un paciente que desarrolló la variante ocular de miastenia gravis en relación con la…

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Cómo las Células Madre Pueden Tratar los Síndromes de QT Largo y Otras Condiciones
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Cómo las Células Madre Pueden Tratar los Síndromes de QT Largo y Otras Condiciones

Un estudio publicado recientemente en Cell Stem Cell ha demostrado que el uso de células madre humanas en combinación con química médica puede mejorar los medicamentos existentes para tratar trastornos…

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¿Están la Actividad Física y la Genética Relacionadas con la Diabetes Autoinmune Latente en Adultos?
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¿Están la Actividad Física y la Genética Relacionadas con la Diabetes Autoinmune Latente en Adultos?

por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La diabetes autoinmune latente en adultos (LADA, por sus siglas en Inglés) es una forma de diabetes de la que se habla…

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El Vínculo Entre el Síndrome de Ovario Poliquístico y el Trastorno Bipolar
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El Vínculo Entre el Síndrome de Ovario Poliquístico y el Trastorno Bipolar

por Lauren Taylor de In The Cloud Copy El síndrome de ovario poliquístico o SOP es un trastorno en el que las mujeres en edad reproductiva experimentan ciclos menstruales irregulares…

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Los Investigadores Proporcionan una Mejor Comprensión de la AIJs y la Enfermedad de Still
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Los Investigadores Proporcionan una Mejor Comprensión de la AIJs y la Enfermedad de Still

Según Healio, los profesionales médicos del Boston Children's Hospital han realizado investigaciones que brindan una mejor visión de la artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs) y la enfermedad de Still de…

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Un Estudio Colaborativo Destaca la Importancia de la Proteinuria en la Glomeruloesclerosis Focal y Segmentaria
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Un Estudio Colaborativo Destaca la Importancia de la Proteinuria en la Glomeruloesclerosis Focal y Segmentaria

De acuerdo a una historia de BioSpace, un estudio reciente realizado por la empresa de biotecnología Goldfinch Bio en colaboración con socios académicos destaca la importancia de la proteinuria para…

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Estudio de Historia Natural Sobre Leucodistrofia Metacromática para Utilizar una Metodología Innovadora

Como se informó en Biospace, la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) acaba de abrir el registro para que los pacientes participen en un estudio de historia natural sobre la…

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Nuevo Inhalante es un Tratamiento Potencial para la Fibrosis Quística
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Nuevo Inhalante es un Tratamiento Potencial para la Fibrosis Quística

Ionis Pharmaceuticals ha publicado recientemente los datos de su ensayo clínico de IONIS-ENAC-2.5Rx, un tratamiento para la fibrosis quística. Según Newswire, el estudio mostró resultados muy positivos, y los voluntarios…

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