De acuerdo a una historia de Charcot-Marie-Tooth News, un estudio reciente ha demostrado los impactos potenciales de una terapia basada en ARN como tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo…
El Día de las Enfermedades Raras es el 28 de Febrero. Este año, provocó mucha reflexión entre los profesionales de la salud y las familias afectadas por enfermedades raras. ¿Cómo…
A medida que la pandemia cambió la hora del cóctel a zoom y los profesores publicaron el material completo del curso en línea, muchos pacientes excepcionales se deleitaron. No porque…
.png)
Las enfermedades raras son mucho más comunes de lo que la gente piensa. La palabra "rara" es desagradable. Pero la palabra solo se refiere a cada condición rara individual. En…
Los pacientes con angioedema hereditario (AEH) experimentan "ataques" recurrentes o períodos de hinchazón debajo de la piel. Ahora, en un ensayo clínico de Fase 2, los investigadores están evaluando…
Un informe, encargado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras y publicado por IQVIA, ha revelado que la mayoría de los medicamentos huérfanos, el 79%, tratan solo enfermedades raras. A…
Según un estudio de Hindawi, un equipo de científicos ha informado del descubrimiento de mutaciones nunca antes vistas que están relacionadas con el síndrome de Alport, una enfermedad renal poco…
Se estima que una persona de cada cuarenta a sesenta mil se ve afectada por la enfermedad de Fabry. Se sabe que aproximadamente quinientos canadienses tienen la enfermedad de Fabry.…
Según BioSpace, Kronos Bio continuará con sus planes para un ensayo de Fase 3 de entospletinib después de una reunión positiva con la FDA. Uno de los enfoques de la…
Durante el Evento del Día de las Enfermedades Raras de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) en el NIH, se llevó a cabo un panel titulado "De las Mesas de…
Investigadores de la Universidad Northwestern han descubierto un compuesto con la capacidad de detener la degeneración progresiva de las neuronas motoras en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La degradación…
Un estudio reciente publicado en Cell Reports ha descubierto un mecanismo por el cual los gérmenes que viven dentro de los pulmones de los pacientes con fibrosis quística (FQ) producen…
Un estudio reciente ha puesto de manifiesto la necesidad de realizar más investigaciones sobre cómo las diferentes formas de ejercicio pueden proporcionar ciertos beneficios para los pacientes que viven con…
James Dahlman, científico y profesor de la Universidad de Emory y del Instituto de Tecnología de Georgia, se ha asociado con la Fundación de Investigación CMT. El objetivo de esta…
Un nuevo estudio publicado en JAMA Oncology ha descubierto que de todos los pacientes que han tenido cáncer que se ha extendido a los huesos y han comenzado el tratamiento,…
Bienvenido al Estudio de la semana de Patient Worthy. En este segmento, seleccionamos un estudio sobre el que publicamos la semana anterior que creemos que es de particular interés o…
Ocular Therapeutix ha anunciado que asistirá y estará presente en el Encuentro de Angiogénesis, Exudaciones y Degeneración 2021, que se lleva a cabo virtualmente debido a la pandemia. Tienen la…
Una encuesta creada por Eurodis, una alianza europea de defensa de las enfermedades raras, ha demostrado que las personas que viven con una enfermedad rara tienen una experiencia sanitaria peor…
Como se informó en Biospace, una colaboración entre la compañía biofarmacéutica AstraZeneca y BenevolentAI ha utilizado por primera vez IA para identificar una molécula que juega un papel clave en…
AVROBIO ha publicado datos del ensayo FAB-GT de Fase 2 en curso, que investiga AVR-RD-01 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. Se demostró que esta terapia génica lentiviral ex…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la empresa biofarmacéutica Soleno Therapeutics, Inc. organizó recientemente un seminario web para líderes de opinión clave (KOL), que se centró principalmente en las…
Cientos de mutaciones se han relacionado con el trastorno del espectro autista (TEA), y un nuevo estudio encuentra más evidencia que sugiere una posible causa de este espectro de condiciones.…
Zymeworks Inc. ha comenzado recientemente a inscribirse para una cohorte de expansión de la prueba de Fase 1 de ZW49. ZW49 es un conjugado de anticuerpo-fármaco (ADC) que se dirige…
Una acumulación de alfa-sinucleína es una de las principales características de la enfermedad de Parkinson, que se utiliza a menudo para diagnosticar la enfermedad. En los métodos actuales, los profesionales…
La toxoplasmosis es transmitida por Toxoplasma gondii, el parásito protozoario que se sabe que se encuentra entre los parásitos más comunes en todo el mundo. La infección ocurre por…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
