Según un artículo reciente en Biospace, los pacientes con mastocitosis sistémica (MS) avanzada pueden recurrir a un tratamiento recientemente aprobado por la FDA por Blueprint Medicines llamado Ayvakit (avapritinib). El…
La presión estaba en aumento. Los investigadores habían estado estudiando la enfermedad de Alzheimer durante décadas. Cada bocado de descubrimiento fue aclamado como un acercamiento a una cura y…
Como se informó en PR Newswire, Alcyone Therapeutics está lanzando un nuevo conjunto de terapias génicas precisas para los trastornos del SNC con la ayuda de una nueva inversión de…
Antes de la Semana de la Fibrosis Quística en el Reino Unido, Marc Cotterill, de 37 años, que vive con la enfermedad, hizo una presentación en video en la Conferencia…
Los estados no pueden alterar las protecciones de patentes ni fijar precios, pero Colorado ya no está esperando que el gobierno federal actúe. Según un artículo reciente del Chicago…
Como se vio en PR Newswire, los investigadores de la compañía biofarmacéutica OxThera AB han pasado 52 semanas estudiando a 25 pacientes con hiperoxaluria primaria (HP), una enfermedad rara que…
El Presidente Regional de Pfizer para las enfermedades raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la "crisis…
De acuerdo a una historia de bbc.com, Arthur, de cinco meses, nació con una enfermedad rara, atrofia muscular espinal (AME). Es una de las primeras personas en el Reino Unido…
Un estudio reciente que investiga el tratamiento para pacientes adultos con acromegalia ha revelado que cambiar de ligandos del receptor de somatostatina inyectable a octreótido oral conduce a una mejora…
A principios de Mayo de 2021, la compañía farmacéutica GlaxoSmithKlines compartió que su terapia Benlysta (belimumab) fue aprobada por la Comisión Europea (CE) para su uso ampliado en pacientes…
Como se informó en Biospace, la empresa de biotecnología Jasper Therapeutics Inc. ha anunciado el inicio de un ensayo clínico de Fase 1/2 sobre un potencial agente acondicionador, JSP191, para…
Recientemente, la FDA otorgó el estado de Revisión de prioridad a una Solicitud de nuevo fármaco suplementario (sNDA) para zanubrutinib, informa MPR. Si bien el tratamiento, bajo la marca Brukinsa,…
Medscape informó que cuando Victoria Gray tenía tres meses, le dijeron a su familia que la mantuviera cerca: su pronóstico no era bueno. La llevaron de urgencia a la sala…
El artículo reciente de Lori Dunham para Lambert-Eaton News es un mensaje para los padres de que, independientemente de la enfermedad que puedan tener sus hijos, es importante enseñarles…
Según un artículo de Healio, la Dra. Anisha Dua se dirigió recientemente a los asistentes al Simposio Clínico ACR sobre el tema de la vasculitis asociada a anticuerpos anticitoplasma de…
Como se informó en News Wise, en el Centro Médico de la Universidad de Hackensack Meridian Jersey Shore y la Clínica Cleveland, la historia de éxito poco probable de un…
Los pacientes con fibrosis quística de todo el mundo luchan por obtener acceso a una variedad de medicamentos conocidos como terapias moduladoras de CFTR que podrían tener un impacto enormemente…
En un artículo publicado enThe American Journal of Managed Care (AJMC), los investigadores proporcionaron una descripción general del paradigma actual de tratamiento y manejo de la esclerosis sistémica (también llamada…
Escrito por Harsha K. Rajasimha, MS, PhD y Sharlene Brown, PhD Los ensayos clínicos son los mecanismos reguladores que utilizan agencias como la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para…
Según un artículo reciente en el Centro de Enfermería de Advanced Emergency Nursing Journal, la miocardiopatía de Takotsubo (CT) es un síndrome poco común que imita el infarto de miocardio…
Según un artículo reciente de USA Today, la visión de décadas de la terapia génica se ha convertido en una realidad para una pareja danesa. Thomas Felborg, su esposa Daria…
Una nueva investigación ha demostrado la importancia de comprender los riesgos de hemorragia, problemas cardiovasculares, falta de adherencia (debido a la dosificación dos veces al día), así como EA gastrointestinales…
La EMA acaba de recomendar una terapia combinada para pacientes con mesotelioma pleural maligno (MPM) que se considera irresecable. El régimen de tratamiento incluye nivolumab en combinación con ipilimumab. Esta…
Un artículo reciente en Cancer Network anunció que motixafortide alcanzó su criterio de valoración principal en el ensayo GENESIS para pacientes con mieloma múltiple que estaban programados para un trasplante…
Hace apenas un mes, la compañía farmacéutica Secura Bio, Inc. ("Secura") compartió que la compañía completó la inscripción para el ensayo clínico PRIMO Fase 2. En total, 101 pacientes…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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