Los pacientes con angioedema hereditario (AEH) experimentan "ataques" recurrentes o períodos de hinchazón debajo de la piel. Ahora, en un ensayo clínico de Fase 2, los investigadores están evaluando…
Un informe, encargado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras y publicado por IQVIA, ha revelado que la mayoría de los medicamentos huérfanos, el 79%, tratan solo enfermedades raras. A…
La empresa biofarmacéutica OncoSynergy compartió recientemente que el primer paciente recibió una dosis en un ensayo clínico de Fase 1. Dentro de este ensayo, los investigadores están explorando OS2966…
Según una historia de bloomberg.com, la empresa biofarmacéutica Rallybio ha anunciado dos programas de desarrollo de terapias destinadas a tratar enfermedades raras. Los dos programas consisten en RLBY212, que está…
Se estima que una persona de cada cuarenta a sesenta mil se ve afectada por la enfermedad de Fabry. Se sabe que aproximadamente quinientos canadienses tienen la enfermedad de Fabry.…
Según BioSpace, Kronos Bio continuará con sus planes para un ensayo de Fase 3 de entospletinib después de una reunión positiva con la FDA. Uno de los enfoques de la…
Durante el Evento del Día de las Enfermedades Raras de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) en el NIH, se llevó a cabo un panel titulado "De las Mesas de…
Investigadores de la Universidad Northwestern han descubierto un compuesto con la capacidad de detener la degeneración progresiva de las neuronas motoras en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La degradación…
Para los pacientes con dermatitis atópica grave, puede resultar difícil encontrar opciones de tratamiento adecuadas. Para muchos, el tratamiento gira en torno a cremas tópicas, medicamentos antiinflamatorios, fototerapia, antibióticos y…
En una declaración conjunta, las empresas biofarmacéuticas AstraZeneca y Merck & Co., Inc. ("Merck") compartieron que LYNPARZA (olaparib) logró un límite de superioridad en el ensayo clínico de fase…
Los Formuladores de Políticas Deben Ofrecer Soluciones que Proporcionen a los Pacientes Menores Costos de Desembolso Personal para la Medicina Crítica Además de hacer frente a las enfermedades crónicas,…
AVROBIO ha publicado datos del ensayo FAB-GT de Fase 2 en curso, que investiga AVR-RD-01 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. Se demostró que esta terapia génica lentiviral ex…
De acuerdo a una historia de Pharmacy Times, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó un nuevo tratamiento para el linfoma de células B grandes…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la empresa biofarmacéutica Soleno Therapeutics, Inc. organizó recientemente un seminario web para líderes de opinión clave (KOL), que se centró principalmente en las…
Zymeworks Inc. ha comenzado recientemente a inscribirse para una cohorte de expansión de la prueba de Fase 1 de ZW49. ZW49 es un conjugado de anticuerpo-fármaco (ADC) que se dirige…
El Reino Unido ha dado un gran paso en la dirección correcta para los pacientes con enfermedades raras, ya que ha creado recientemente el Marco de Enfermedades Raras del Reino…
Soleno Therapeutics ha anunciado que organizarán un seminario web para líderes de opinión clave (KOL) el Jueves 4 de Febrero a las 12 del mediodía EST. Este seminario web se…
El Dr. Andrew Brunner, oncólogo del Massachusetts Cancer Center, fue entrevistado recientemente por Targeted Oncology. La discusión se centró en un ensayo clínico de fase 1b (NCT03066648) que investigaba sabatolimab…
El Reino Unido ha comenzado recientemente la práctica del nuevo Marco de Enfermedades Raras del Reino Unido, un esfuerzo del gobierno que tiene como objetivo difundir la conciencia, acelerar el…
De acuerdo a una historia de Yahoo! Finanzas, EUSA Pharma Limited y BeiGene, Ltd. han anunciado recientemente que su Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) ha sido aceptada por la…
Durante la última década, los científicos han logrado muchos avances para salvar vidas en todas las áreas de la medicina. Han creado agentes moleculares para atacar enfermedades neurodegenerativas. Pero fueron…
A menudo, con cánceres o afecciones raras, existen subtipos de cáncer o enfermedad. El cáncer de mama no es diferente. Por ejemplo, un diagnóstico de cáncer de mama puede incluir…
El sorafenib, un inhibidor de la tirosina quinasa, ha sido inmejorable para el tratamiento del cáncer de hígado durante los últimos trece años. Un artículo de la Clínica Cleveland declaró…
Aunque los avances en la atención del cáncer de pulmón se vieron eclipsados este año por las noticias sobre la pandemia, la reciente entrevista de la Dra. Jennifer Carlisle con…
Según una historia de newswise.com, un equipo de investigadores de la Universidad de New Hampshire puede haber descubierto el próximo tratamiento nuevo para una forma rara de cáncer de la…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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