En un comunicado de prensa de Sanofi,una compañía biofarmacéutica global, la olipudasa alfa, candidata a terapia experimental de la compañía, ha demostrado la capacidad de mejorar sustancialmente el volumen del…
Muchas enfermedades raras necesitan urgentemente tratamientos viables. Para solucionar este problema, los investigadores han comenzado a crear e indicar tratamientos existentes para enfermedades raras. Un ejemplo sería la utilización de…
De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica reVision Therapeutics, Inc. acaba de anunciar que su terapia experimental REV-0100 ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara…
Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Krabbe, PBKR03, recibió recientemente las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA, según un artículo publicado en…
Un artículo publicado recientemente en Genetic Engineering & Biotechnology News anuncia DrugCell, un sistema experimental de inteligencia artificial (IA). DrugCell se creó en el Moores Cancer Center y la Facultad…
De acuerdo a una historia de Biotech 365, la empresa de biotecnología Kezar Life Sciences, Inc. anunció recientemente que su terapia experimental KZR-616 ha obtenido la designación de fármaco huérfano…
Novartis ha publicado recientemente datos provisionales sobre iptacopan, según un comunicado de prensa. Los datos sobre el tratamiento de la glomerulopatía C3 se dieron a conocer en la Reunión Anual…
La Historia de Colton Debbie Moore tenía 18 meses cuando le diagnosticaron hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), un trastorno óseo raro, deformante y doloroso. XLH provoca ablandamiento de…
En un reciente comunicado de prensa de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado oficialmente el remdesivir (comercializado como Veklury) como tratamiento para los casos…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La distonía cervical, a veces llamada tortícolis espasmódica, es una afección en la que los músculos del cuello del individuo afectado se…
Un estudio publicado recientemente en Cell Stem Cell ha demostrado que el uso de células madre humanas en combinación con química médica puede mejorar los medicamentos existentes para tratar trastornos…
Takeda Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de su estudio de extensión de etiqueta abierta, titulado VISIBLE, que evalúa a Entyvio como un tratamiento para la colitis ulcerosa. Según BioSpace,…
Según una historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd. anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Drogas y…
Según una historia de BioSpace, la empresa de biotecnología Ascentage Pharma anunció que dos de sus tratamientos en investigación han recibido recientemente la designación de Medicamento Huérfano de la Administración…
De acuerdo a una historia de BioSpace, un estudio reciente realizado por la empresa de biotecnología Goldfinch Bio en colaboración con socios académicos destaca la importancia de la proteinuria para…
Ionis Pharmaceuticals ha publicado recientemente los datos de su ensayo clínico de IONIS-ENAC-2.5Rx, un tratamiento para la fibrosis quística. Según Newswire, el estudio mostró resultados muy positivos, y los voluntarios…
Según una historia de GlobeNewswire, la empresa de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd. anunció recientemente que su terapia génica AXO-AAV-GM2 recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara por la…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Immunomedics, Inc. ha anunciado recientemente que su medicamento sacituzumab govitecan-hziy (comercializado como Trodelvy) ha obtenido recientemente la designación de fármaco…
Según una historia de Pharma Advancement, Bristol Myers Squibb anunció recientemente hallazgos alentadores de un ensayo clínico de fase 3. Este estudio estaba probando su fármaco ozanimod (comercializado como Zeposia)…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica X4 Pharmaceuticals, Inc. acaba de anunciar que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado…
Grifols, una compañía farmacéutica con sede en Barcelona, España, ha anunciado que su posible tratamiento para el nuevo coronavirus ha entrado en un ensayo de fase 3, según BioSpace. Se…
La semana pasada, la compañía biofarmacéutica en etapa clínica Neurotrope anunció que el primer paciente recibió una dosis en un ensayo clínico de Fase 2 para probar la seguridad,…
Un equipo de científicos ha creado una herramienta de nanopartículas que permite a los científicos de todo el país estudiar COVID-19 sin ningún riesgo de infección. Esta partícula imita cómo…
Los receptores en el gen del receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (el HER2) son participantes activos para determinar si los senos sanos pueden repararse a sí mismos.…
Según un artículo reciente en BioSpace, los niños pequeños y los bebés que han sido diagnosticados con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) a menudo se enfrentan al uso de…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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