Las terapias genéticas se están convirtiendo en un tratamiento cada vez más popular para las enfermedades genéticas, especialmente las raras. Ahora, los profesionales médicos están probando una nueva estrategia con…
De acuerdo a una historia de bbc.com, Arthur, de cinco meses, nació con una enfermedad rara, atrofia muscular espinal (AME). Es una de las primeras personas en el Reino Unido…
Durante la 24ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular (ASGCT), que tuvo lugar virtualmente del 11 al 14 de Mayo de 2021, la empresa…
Existen múltiples mutaciones genéticas asociadas con la inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por sus siglas en Inglés), un trastorno genético poco común que inhibe gravemente, o detiene, la función inmunitaria. Pero…
Si bien algunas terapias ofrecen beneficios potenciales a los pacientes, no todas las terapias muestran eficacia en el entorno de los ensayos clínicos. Recientemente, comparte MedCityNews, esto ocurrió con el…
Según un artículo reciente de USA Today, la visión de décadas de la terapia génica se ha convertido en una realidad para una pareja danesa. Thomas Felborg, su esposa Daria…
El 28 de Abril se llevó a cabo el virtual World Orphan Drug Congress USA 2021. El programa incluyó una variedad de temas relevantes para el desarrollo de medicamentos huérfanos…
Una variedad de mutaciones genéticas causan retinosis pigmentaria (RP), pero ¿cómo afectan esos genes a la degeneración de los fotorreceptores de bastón y cono en los ojos? Según Medical XPress,…
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ("Rocket") ha dedicado su misión a desarrollar soluciones de terapia génica para enfermedades raras de la infancia. Recientemente, la compañía compartió la publicación de datos preliminares…
bluebird bio ha creado una terapia génica para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), que ahora se está abriendo camino a través de un programa de desarrollo clínico. Según…
Se estima que una persona de cada cuarenta a sesenta mil se ve afectada por la enfermedad de Fabry. Se sabe que aproximadamente quinientos canadienses tienen la enfermedad de Fabry.…
A principios de Marzo de 2021, la compañía de terapia génica AVROBIO, Inc. compartió que su terapia génica en investigación, AVR-RD-04, recibió la designación de Medicamento Huérfano por parte de…
Si bien la terapia génica es un campo prometedor, existen algunos riesgos asociados: reacciones inmunitarias no deseadas, infecciones o si la terapia podría conducir al desarrollo de otras afecciones, como…
AVROBIO ha publicado datos del ensayo FAB-GT de Fase 2 en curso, que investiga AVR-RD-01 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. Se demostró que esta terapia génica lentiviral ex…
De acuerdo a ForexTV, la compañía comercial de terapia génica Spark Therapeutics ("Spark") anunció recientemente datos preliminares de un ensayo clínico de Fase 1/2 que evalúa SPK-8016, una terapia génica…
Durante el proceso de desarrollo de medicamentos, los fabricantes de medicamentos deben buscar una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND), que permite que el tratamiento se transporte a…
Cuando la empresa de terapia genética Asklepios BioPharmaceutical, Inc. ("AskBio") y la empresa de biotecnología Selecta Biosciences ("Selecta") unieron fuerzas para combatir los trastornos genéticos, cada empresa aportó su…
Si bien la terapia génica ofrece la promesa de abordar y tratar muchos trastornos genéticos, creando una mejor calidad de vida para muchas personas, también existen problemas éticos asociados…
A mediados de Noviembre de 2020, Rocket Pharmaceuticals anunció que la compañía recibió una subvención de $3.7 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California para estudiar tratamientos potenciales…
Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Krabbe, PBKR03, recibió recientemente las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA, según un artículo publicado en…
A finales de Octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes con MPS II o síndrome de Hunter.…
Recientemente, la compañía de terapia génica Taysha Gene Therapies ("Taysha") anunció que su candidato a terapia génica, TSHA-102, recibió de la FDA las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica…
Según una historia de GlobeNewswire, la empresa de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd. anunció recientemente que su terapia génica AXO-AAV-GM2 recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara por la…
En los últimos años, ha habido grandes avances en el campo de la terapia génica. En esencia, la terapia génica aborda los trastornos genéticos mediante el uso de genes…
BioMarin lleva 15 años trabajando para desarrollar tratamientos para la fenilcetonuria y es una causa con la que están muy comprometidos. Es por eso que están tan emocionados de comenzar…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
