Según una historia de BioSpace, las compañías de terapia génica Sarepta Therapeutics, Inc. y StrideBio, Inc. han anunciado recientemente la finalización de un acuerdo de licencia y colaboración que podría…
Los cigarrillos han sido reenvasados para el siglo XXI. El nuevo pasatiempo milenario es el vapeo, un dispositivo electrónico que calienta una solución licuada de nicotina o THC que se…
Según una historia de Buzzfeed News, Facebook ha estado recibiendo más prensa negativa que nunca últimamente, y hasta ahora parece justificado. Desde el escándalo de Cambridge Analytica hasta la difusión…
Según una historia de news-medical.net, un equipo de investigadores ha desarrollado un nuevo tratamiento potencial para la enfermedad renal poliquística (PKD), un trastorno raro que finalmente causa insuficiencia orgánica. El…
¡Espero que las vacaciones de todos hayan tenido un buen comienzo! A medida que nos preparamos para Navidad y Año Nuevo, les presentamos cuatro historias que se destacaron de este…
For rare disease patients who face physical disabilities, even seemingly simple tasks can pose extreme difficulties. For instance, changing the channel on the television. Comcast Corp. previously created a voice…
De acuerdo con una historia de Market Screener, la compañía biofarmacéutica Marinus Pharmaceuticals, Inc. anunció recientemente sus planes para iniciar un estudio de Fase 3 destinado a probar la ganaxolona…
El 28 de Diciembre del 2018, a Oscar Saxelby-Lee, de cinco años, le diagnosticaron una forma rara y agresiva de leucemia. Ahora está en una carrera contra el tiempo para…
Según una historia de Central Charts, la compañía biofarmacéutica Acceleron Pharma Inc. anunció recientemente que el candidato a fármaco experimental ACE-083 de la compañía obtuvo la designación de medicamento huérfano…
Según una historia de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), la organización junto con la Asociación Charot-Marie-Tooth (CMTA) ha otorgado una subvención por un total de $ 276,430 a un…
SOJIA SOJIA significa Artritis Idiopática Juvenil de Inicio Sistémico (JIV, por sus siglas en inglés). Es una forma muy grave de AIJ que causa dolor en las articulaciones, inflamación, fiebres…
De acuerdo con una historia de finanznachrichten.de, las compañías de biotecnología están comenzando a fijarse en el tratamiento de enfermedades mortales que carecen de opciones de tratamiento efectivas, incluidas algunas…
Según una historia de Markets Insider, la compañía biofarmacéutica Orchard Therapeutics anunció recientemente la presentación de datos de prueba de concepto con respecto a su fármaco en investigación, el candidato…
De acuerdo con una historia de BioPortfolio, Imbrium Therapeutics y Mundipharma EDO GmbH anunciaron recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la…
Según una historia de BioPortfolio, El Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de Febrero del 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que…
De acuerdo con una historia de MedCity News, un paciente con un raro desorden sanguíneo, la talasemia beta, será el primer paciente que recibe una dosis en un ensayo clínico…
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) publicó recientemente un comunicado de prensa en el que el comité de medicamentos humanos de la agencia, conocido como CHMP, recomendó la autorización de…
Un Esfuerzo Colaborativo Un equipo internacional de investigadores acaba de descubrir la causa genética de una forma ultra-rara de leucoencefalopatía. La leucoencefalopatía se refiere a una familia de condiciones que…
Según una historia de Ottawa Citizen, el Instituto de Investigación CHEO ha iniciado recientemente operaciones en su Centro de Innovación Genómica. Gran parte de las operaciones del centro se centrarán…
Cada año, el Día de las Enfermedades Raras (28 de febrero) incita a las personas y organizaciones a investigar y reformar sus esfuerzos de enfermedades raras. Este año, la Comisión…
Gracias a una subvención de Worldwide Cancer Research, así como al apoyo de otras organizaciones, los investigadores de UCLA descubrieron recientemente una forma nueva, más rápida, más fácil y más…
Según una historia de Markets Insider, Taiho Oncology, Inc. anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado…
Según una historia de Hemophilia News Today, el desarrollador de medicamentos Spark Therapeutics, Inc., ha lanzado recientemente varias actualizaciones con respecto a varias de sus terapias genéticas experimentales que se…
Histiocistosis de Células de Langerhans La histiocitosis de células de Langerhans (HCL) es una forma rara de cáncer causada por una cantidad excesiva de células de Langerhan en el cuerpo.…
Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Modis Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación Innovadora Therapy…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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