De acuerdo con una historia de Central Charts, la compañía biofarmacéutica Inventiva anunció recientemente el lanzamiento de los resultados de un ensayo clínico de Fase IIB que probó el principal…
El tratamiento típico para la enfermedad de Fabry es Fabrazyme, que es una terapia de reemplazo enzimático (ERT,por sus siglas en inglés). Esta terapia debe administrarse al paciente cada dos…
Según una historia de prnewswire.com, la compañía biofarmacéutica Neurotech Pharmaceuticals anunció recientemente que la compañía había obtenido la designación Vía Rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los…
Fibrosis quística La fibrosis quística (FQ) es una condición rara que causa la acumulación de moco en los pulmones y el sistema digestivo. Produce infecciones pulmonares crónicas, inflamación pulmonar e…
Cirugía Fetal para Espina Bífida La espina bífida es una condición rara que resulta en la formación inadecuada de la columna vertebral durante el desarrollo embrionario. Se produce una brecha…
¿Qué es la medicina de precisión? En esencia, la medicina de precisión se refiere a la idea de que para establecer el mejor plan de tratamiento para un paciente, debemos…
El primer paso para tratar enfermedades raras es diagnosticarlas con precisión. Desafortunadamente, muchas personas pasan años sin saber qué es lo que va mal en su cuerpo. Los médicos están…
Edición de Genes ¿Qué es la edición de genes? Ha sido un tema candente en los últimos años, pero básicamente el concepto es este: en lugar de deshabilitar un gen…
Acerca de BridgeBio Pharma BridgeBio Pharmaceuticals fue creado en 2015 por veteranos de los campos académico y biotecnología. La compañía se centra en el desarrollo de nuevos tratamientos terapéuticos para…
La importancia del Habla La capacidad de hablar brinda a las personas no solo la oportunidad de comunicarse entre sí, sino que también proporciona una salida para la expresión, la…
Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…
Merkel Cell Carcinoma El carcinoma de células de Merkel es una forma rara y agresiva de cáncer de piel. Es más a menudo causada por el poliomavirus de células de…
Narcolepsia y Cataplejia La narcolepsiaes una condición neurológica que provoca un funcionamiento incorrecto del ciclo sueño-vigilia. Afecta a aproximadamente 185,000 individuos solo en los Estados Unidos. Algunos de los síntomas…
Gracias a un encuentro casual en un cobertizo para bicicletas, dos grupos de investigación en el Instituto Francis Crick han descubierto dos formas distintas en que se forman y crecen…
Esta es la historia de Tom Dinwiddie, a quien se le diagnosticó un cáncerterminal el 2 de Abril del 2012. Este año, ahora de 69 años, está oficialmente libre de…
De acuerdo con una historia de BioSpace, la compañía de biotecnología REGENXBIO, Inc. anunció recientemente que su candidato a terapia génica experimental llamado RGX-181 recibió la designación de Enfermedad pediátrica…
Mendelian Mendelianes una empresa de tecnología sanitaria en Londres cuyo objetivo principal es ayudar al Sistema Nacional de Salud (NHS, por sus siglas en inglés) a diagnosticar enfermedades raras más…
Síndrome de Rett El síndrome de Rettes un trastorno neurológico del desarrollo poco frecuente. Afecta a las mujeres de manera desproporcionada, a un ritmo mucho mayor que los hombres. Causa…
Según una historia de Tenterfield Star, recientemente se llevó a cabo una recaudación de fondos para Tommy Johnston, un niño de un año a quien se le diagnosticó la rara…
La amiloidosisAL es una enfermedad rara que causa una acumulación de proteínas dañinas (amiloides) en órganos como los riñones y el corazón. Esta acumulación causa daño a los órganos, así…
Un estudio reciente, llamado TOPCAT, evaluó los efectos de la espironolactona como tratamiento para las personas que viven con Enfermedad Renal Crónica (ERC) a las que también se les diagnostica…
El síndrome de quilomicronemia familiar (FCS, por sus siglas en inglés) es una enfermedad rara causada por una lipoproteína lipasa que funciona mal. Esto resulta en una acumulación de triglicéridos…
Tiempo de Revisión Como muchas otras cosas en este mundo, la investigación de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis Múltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne…
De acuerdo con una historia de arkansasonline.com, la representante Julie Mayberry R-Hensley de la Asamblea General de Arkansas está patrocinando el Proyecto de Ley de la Cámara de Representantes 1074.…
El angioedema hereditario (HAE, por sus siglas en inglés) es una condición rara que causa una inflamación severa en varias áreas del cuerpo. Takhzyro ha sido aprobado como tratamiento para…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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