Français

Une Nouvelle étude suggère que jusqu’à la moitié de patients atteints de sclérose systémique sont touchés par la sarcopénie
jarmoluk / Pixabay

Une Nouvelle étude suggère que jusqu’à la moitié de patients atteints de sclérose systémique sont touchés par la sarcopénie

Selon une publication de Scleroderma News, une étude récente publiée dans Rheumatology International suggère que la majorité de patients atteints de sclérose systémique souffrent de sarcopénie en raison de leur…

Continuer la lecture Une Nouvelle étude suggère que jusqu’à la moitié de patients atteints de sclérose systémique sont touchés par la sarcopénie
Un Traitement expérimental contre le cancer du pancréas a obtenu la désignation de médicament orphelin
source: pixabay.com

Un Traitement expérimental contre le cancer du pancréas a obtenu la désignation de médicament orphelin

Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique CrystalGenomics, Inc. a récemment annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) avait accordé…

Continuer la lecture Un Traitement expérimental contre le cancer du pancréas a obtenu la désignation de médicament orphelin
Des Bébés en Espagne développent le « syndrome du loup-garou », une maladie rare, après une contamination

Des Bébés en Espagne développent le « syndrome du loup-garou », une maladie rare, après une contamination

Selon un rapport du journal espagnol El País, l’hypertrichose a récemment été diagnostiquée à plus d'une douzaine d'enfants en Espagne. L’hypertrichose, une affection rare, est aussi appelée syndrome du loup-garou…

Continuer la lecture Des Bébés en Espagne développent le « syndrome du loup-garou », une maladie rare, après une contamination
La FDA met enfin en place des règles pour les transplantations fécales – mais quelqu’un a dû mourir avant

La FDA met enfin en place des règles pour les transplantations fécales – mais quelqu’un a dû mourir avant

Selon un article de NBC News, le décès d'un patient à la suite d'une intervention de transplantation fécale a finalement incité l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais :…

Continuer la lecture La FDA met enfin en place des règles pour les transplantations fécales – mais quelqu’un a dû mourir avant
Un Essai clinique montre que l’intervention POEM est moins invasive et plus efficace pour le traitement de l’achalasie

Un Essai clinique montre que l’intervention POEM est moins invasive et plus efficace pour le traitement de l’achalasie

L’Achalasie L'achalasie est une maladie rare qui endommage les nerfs de l'œsophage. Les patients ont du mal à avaler, des brûlures d'estomac et des douleurs à la poitrine. Beaucoup connaissent…

Continuer la lecture Un Essai clinique montre que l’intervention POEM est moins invasive et plus efficace pour le traitement de l’achalasie
Les Résultats de cet essai clinique de phase 3 sur un traitement contre la NAPK constituent une grosse déception

Les Résultats de cet essai clinique de phase 3 sur un traitement contre la NAPK constituent une grosse déception

Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique Retrophin, Inc. a récemment publié les résultats de son essai clinique de phase 3. Cet essai clinique testait le fosmetpantoténate, un médicament…

Continuer la lecture Les Résultats de cet essai clinique de phase 3 sur un traitement contre la NAPK constituent une grosse déception
Les Attentes pour cet essai clinique étaient de ralentir la progression de la SLA ; cependant, il a inversé les symptômes d’un homme

Les Attentes pour cet essai clinique étaient de ralentir la progression de la SLA ; cependant, il a inversé les symptômes d’un homme

  Selon un article récent publié dans News NWA, Mark Bedwell, de Fort Smith, dans l’État américain d'Arkansas, aurait appris en 2017 que, compte tenu de la progression rapide de…

Continuer la lecture Les Attentes pour cet essai clinique étaient de ralentir la progression de la SLA ; cependant, il a inversé les symptômes d’un homme
Le Médicament appelé Fasenra a reçu la désignation de médicament orphelin pour traiter l’œsophagite à éosinophiles

Le Médicament appelé Fasenra a reçu la désignation de médicament orphelin pour traiter l’œsophagite à éosinophiles

Selon un article de Check Orphan, la société biopharmaceutique AstraZeneca a récemment annoncé que son médicament benralizumab (commercialisé sous le nom de Fasenra) avait obtenu la désignation de médicament orphelin…

Continuer la lecture Le Médicament appelé Fasenra a reçu la désignation de médicament orphelin pour traiter l’œsophagite à éosinophiles
Une Histoire sur l’angio-œdème héréditaire : est-ce que j’ai le droit de rire et sourire ?

Une Histoire sur l’angio-œdème héréditaire : est-ce que j’ai le droit de rire et sourire ?

Au fur et à mesure que mes enfants grandissent, ils semblent créer des histoires élaborées sur les raisons pour lesquelles ils n’ont pas rangé leur chambre ni complété aucune autre…

Continuer la lecture Une Histoire sur l’angio-œdème héréditaire : est-ce que j’ai le droit de rire et sourire ?
Après avoir participé à un essai crucial sur l’amyotrophie spinale, l’avenir d’une famille reste incertain

Après avoir participé à un essai crucial sur l’amyotrophie spinale, l’avenir d’une famille reste incertain

Selon un article de Palo Alto Online, leur fils n’avait que quelques mois quand ses parents, Svetlana Sargsyan et Tigran Kostanyan, se sont rendus compte que quelque chose n'allait pas.…

Continuer la lecture Après avoir participé à un essai crucial sur l’amyotrophie spinale, l’avenir d’une famille reste incertain
Abivax commence l’inscription à son étude de phase 2b du traitement expérimental contre la colite ulcéreuse
jarmoluk / Pixabay

Abivax commence l’inscription à son étude de phase 2b du traitement expérimental contre la colite ulcéreuse

Selon un communiqué de presse de la société française de biotechnologie Abivax, la société a commencé avec succès le recrutement de son essai clinique de phase 2b sur l’ABX464, son…

Continuer la lecture Abivax commence l’inscription à son étude de phase 2b du traitement expérimental contre la colite ulcéreuse
La FDA donne une autorisation accélérée aux médicaments qui ciblent les cancers mutés de types NTRK et ROS1

La FDA donne une autorisation accélérée aux médicaments qui ciblent les cancers mutés de types NTRK et ROS1

Selon une publication de CURE Today, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment autorisé le Rozlytrek (le nom générique…

Continuer la lecture La FDA donne une autorisation accélérée aux médicaments qui ciblent les cancers mutés de types NTRK et ROS1
Un Traitement expérimental contre la thrombocytopénie immunitaire commence ses essais en Chine

Un Traitement expérimental contre la thrombocytopénie immunitaire commence ses essais en Chine

Selon un article de uk.finance.yahoo.com, la société Hutchison China MediTech Limited (« Chi-Med ») a récemment lancé un essai clinique de phase 1. Cet essai teste le médicament expérimental candidat…

Continuer la lecture Un Traitement expérimental contre la thrombocytopénie immunitaire commence ses essais en Chine
Le Séquençage rapide du génome entier permet de diagnostiquer plus rapidement des troubles génétiques rares aux patients atteints

Le Séquençage rapide du génome entier permet de diagnostiquer plus rapidement des troubles génétiques rares aux patients atteints

Selon un article du Centre national pour l'avancement des sciences translationnelles (en anglais : National Center for Advancing Translational Sciences ou NCATS), les recherches soutenues par ce centre permettent aux…

Continuer la lecture Le Séquençage rapide du génome entier permet de diagnostiquer plus rapidement des troubles génétiques rares aux patients atteints
Une Étude de validation de principe d’un médicament expérimental contre la cholangite sclérosante primitive commence
source: pixabay.com

Une Étude de validation de principe d’un médicament expérimental contre la cholangite sclérosante primitive commence

Selon un communiqué de presse de la société de biotechnologie germano-américaine Immunic Therapeutics, la société a récemment lancé un essai de validation de principe de son traitement expérimental, l'IMU-838, contre…

Continuer la lecture Une Étude de validation de principe d’un médicament expérimental contre la cholangite sclérosante primitive commence
Un Nouveau médicament a été autorisé par la FDA pour traiter la spondylarthrite ankylosante

Un Nouveau médicament a été autorisé par la FDA pour traiter la spondylarthrite ankylosante

Selon un article de Markets Insider, Eli Lilly and Company a récemment annoncé que l’Agence des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) avait autorisé…

Continuer la lecture Un Nouveau médicament a été autorisé par la FDA pour traiter la spondylarthrite ankylosante
Des Chercheurs ont peut-être trouvé un moyen d’améliorer le taux de diagnostic de la maladie de Fabry

Des Chercheurs ont peut-être trouvé un moyen d’améliorer le taux de diagnostic de la maladie de Fabry

Une nouvelle étude menée par des chercheurs au Japon a révélé une nouvelle méthode potentielle pour diagnostiquer la maladie de Fabry. La Maladie de Fabry La maladie de Fabry est…

Continuer la lecture Des Chercheurs ont peut-être trouvé un moyen d’améliorer le taux de diagnostic de la maladie de Fabry
Une Nouvelle technologie innove la façon dont la recherche sur les maladies rares est financée

Une Nouvelle technologie innove la façon dont la recherche sur les maladies rares est financée

Aevolve, une plate-forme d’innovation médicale, a annoncé la semaine dernière qu’elle ferait de la recherche sur les maladies rares une priorité absolue de son accélérateur qui fonctionne à la blockchain,…

Continuer la lecture Une Nouvelle technologie innove la façon dont la recherche sur les maladies rares est financée
Une Étude révèle que le denosumab peut augmenter la densité osseuse dans les cas de cholangite biliaire primitive et d’hépatite auto-immune

Une Étude révèle que le denosumab peut augmenter la densité osseuse dans les cas de cholangite biliaire primitive et d’hépatite auto-immune

Selon un article de Healio, une étude récente a montré que le médicament dénosumab peut améliorer la densité osseuse des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) et d'hépatite auto-immune…

Continuer la lecture Une Étude révèle que le denosumab peut augmenter la densité osseuse dans les cas de cholangite biliaire primitive et d’hépatite auto-immune
Un Jeune garçon sud-africain présentant une hémiplégie alternante du nourrisson reçoit un traitement efficace
source: pixab

Un Jeune garçon sud-africain présentant une hémiplégie alternante du nourrisson reçoit un traitement efficace

  Il y a un petit garçon en Afrique du Sud qui est le seul dans le pays à avoir un trouble neurodéveloppemental extrêmement rare appelé hémiplégie alternante du nourrisson…

Continuer la lecture Un Jeune garçon sud-africain présentant une hémiplégie alternante du nourrisson reçoit un traitement efficace
Une Étude se concentre sur la faiblesse musculaire chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Une Étude se concentre sur la faiblesse musculaire chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une étude récente a révélé que les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) montrent toujours des signes de faiblesse…

Continuer la lecture Une Étude se concentre sur la faiblesse musculaire chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Synlogic arrête le développement d’un traitement expérimental contre l’hyperammoniémie appelé SYNB1020
Bru-nO / Pixabay

Synlogic arrête le développement d’un traitement expérimental contre l’hyperammoniémie appelé SYNB1020

Selon un communiqué de presse publié par Synlogic Therapeutics, la société a récemment interrompu le développement de son traitement expérimental contre l'hyperammoniémie, le SYNB1020, après un essai clinique de phase…

Continuer la lecture Synlogic arrête le développement d’un traitement expérimental contre l’hyperammoniémie appelé SYNB1020

Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.

Nos objectifs sont de partager des histoires, de cultiver une communauté forte, de fournir les dernières découvertes médicales, de connecter les gens et de produire des informations pionnières pour les patients. Aidez-nous à atteindre ces objectifs en nous parlant un peu de vous!

Travaillons ensemble!

Partenaire avec nous
Soumettre une histoire
Devenir contributeur

Garder à jour

Abonnez-vous à notre lunetterie
Cheik Out Rare Évents
Inspirez-vous de nos mèmes

En savoir plus

À propos de nous
Maladies et conditions rares
Conditions d’utilisation
Politique de confidentialité

© Patient de droit d’auteur digne