Des Additions d’informations sur l’essai de phase 3 sur le syndrome de Prader-Wili indiquent jusqu’à présent des résultats positifs

Selon un article de Financial Buzz, la société biopharmaceutique Soleno Therapeutics a récemment fourni une mise à jour sur les progrès de l’essai clinique de phase 3 de la société.…

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L’Inscription est devenue remplie en avance pour l’essai de phase 3 d’Arimoclomol, candidat au traitement contre la SLA

Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique danoise Orphazyme, la société a atteint son objectif d’inscription pour son étude clinique de phase 3 sur l'arimoclomol chez des patients…

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Une Société cherche à traiter le syndrome de Hunter (MPS II) en Chine avec une demande d’autorisation d’un nouveau médicament

Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique CANBridge Pharmaceuticals a annoncé avoir récemment soumis une demande d’autorisation d’un nouveau médicament à la « National Medicinal Products Administration » (NMPA) de Chine…

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Une Société pharmaceutique lance une application mobile pour surveiller les biomarqueurs des patients atteints de la maladie de Gaucher

Selon un article de Gaucher Disease News, le groupe pharmaceutique allemand Centogene a récemment publié une application gratuite pour smartphone appelée MyLSD, qui permettra aux patients atteints de la maladie…

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Un Traitement expérimental contre la cholangite biliaire primitive obtient la position de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne

Selon un article de Markets Insider, la société biopharmaceutique GENFIT a récemment annoncé que l'Agence européenne des médicaments (AEM) et l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avaient décerné…

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Des Défenseurs des droits des patients atteintes de la myopathie de Duchenne créent une société conçue pour collecter des données directement auprès des patients

Selon un article de Xconomy, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a pris une décision controversée il y a trois ans en autorisant le médicament eteplirsen en tant…

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Une Étude révèle que la chirurgie transsphénoïdale répétée est efficace dans le traitement contre la maladie de Cushing

Selon un article paru dans Cushing's Disease News, une étude récente a confirmé qu'une chirurgie transsphénoïdale répétée pouvait être efficace dans le traitement contre la maladie de Cushing chez des…

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Le Boston Children’s Hospital étudie le potentiel de la thérapie génique dans le traitement contre l’arythmie TVPC
source: pixabay.com

Le Boston Children’s Hospital étudie le potentiel de la thérapie génique dans le traitement contre l’arythmie TVPC

Selon une publication de Fierce Biotech, des chercheurs du Boston Children's Hospital ont créé une nouvelle technique de thérapie génique qui, selon eux, pourrait être bénéfique pour les patients présentant…

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L’Échec d’un médicament d’investigation prometteur contre le lupus pousse la discussion pour améliorer les essais cliniques

Selon une publication de The Rheumatologist, l'échec récent d'un traitement contre le lupus apparemment prometteur dans une étude de phase 2 a donné lieu à une discussion dans tout le…

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Une Étude révèle que, malgré les anomalies du sperme, la fertilité masculine n’est pas affectée par la maladie de Fabry

Selon un article de Fabry Disease News, une étude récente a révélé que, malgré les modifications apportées aux spermatozoïdes, la fertilité des hommes atteints de la maladie de Fabry n'est…

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L’Agence européenne des médicaments accorde la désignation de médicament orphelin à un médicament expérimental contre la fibrose kystique
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L’Agence européenne des médicaments accorde la désignation de médicament orphelin à un médicament expérimental contre la fibrose kystique

Selon un communiqué de presse d’Aridis Pharmaceuticals, la société a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments pour son traitement expérimental AR-501 contre des infections pulmonaires…

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Le Dr Rahul Desikan, patient et chercheur atteint de sclérose latérale amyotrophique, est décédé

Selon un article de rediff.com, le Dr Rahul Desikan était un chercheur engagé dans le traitement contre la sclérose latérale amyotrophique. Puis, dans une ironie cruelle, on lui diagnostiqua lui-même…

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Un Bébé âgé de 8 mois, atteint de SMARD rentre de l’hôpital pour la première fois
source: pixabay.com

Un Bébé âgé de 8 mois, atteint de SMARD rentre de l’hôpital pour la première fois

  La SMARD est une maladie si rare que seuls 100 enfants dans le monde en ont été diagnostiqués. SMARD est un acronyme anglophone qui signifie « amyotrophie spinale autosomique récessive…

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Le Syndrome de Christianson : les symptômes sont connus mais les options thérapeutiques sont inconnues

  Des chercheurs de l'Université de McGill ont célébré une « première » en créant un modèle murin dans une boîte afin de démontrer l'effet des mutations du gène SLC9A6…

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Un essai de prolongation révèle que l’Orenitram améliore la distance de marche pour les personnes atteintes d’hypertension artérielle pulmonaire

Selon un article paru dans Pulmonary Artter Hypertension News, les données d'un essai de prolongation ouvert du médicament Orenitram en tant que traitement contre l'hypertension artérielle pulmonaire ont montré que…

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Une Équipe de recherche identifie des erreurs de diagnostic dans trois catégories de maladies associées à un taux de mortalité élevé ou à une invalidité permanente

  Aux États-Unis, on estime que plus de 100 000 personnes deviennent handicapées ou décèdent chaque année à la suite d’un diagnostic erroné. EurekAlert a récemment rapporté les résultats d'une…

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Apellis Pharmaceuticals, une société pharmaceutique américaine, lance un programme d’étude sur le potentiel de l’APL-9 dans la prévention de la résistance aux AAV en thérapie génique
luvqs / Pixabay

Apellis Pharmaceuticals, une société pharmaceutique américaine, lance un programme d’étude sur le potentiel de l’APL-9 dans la prévention de la résistance aux AAV en thérapie génique

Selon un communiqué de presse publié par « Apellis Pharmaceuticals », qui est basé à l’État de Kentucky, la société a lancé un programme visant à étudier l'utilisation de l’APL-9, un médicament…

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Une Étude suggère que les femmes atteintes d’un cancer ont de meilleurs résultats après le traitement et ressentent de plus graves effets secondaires
DarkoStojanovic / Pixabay

Une Étude suggère que les femmes atteintes d’un cancer ont de meilleurs résultats après le traitement et ressentent de plus graves effets secondaires

Selon une publication d'EurekAlert, une étude récente menée par la « Royal Marsden NHS Foundation Trust » suggère que les patientes atteintes de cancer ont tendance à vivre un peu plus longtemps…

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Aux Pay-Bas, le modèle « pas de guérison, pas de facture » signifie que les patients ne paient pas si leur traitement ne fonctionne pas

Pas de guérison, pas de facture Emile Voest, oncologue aux Pays-Bas, a conçu l'idée du modèle « pas de guérison, pas de facture ». Après avoir constaté le coût exorbitant des médicaments,…

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