Des Chercheurs étudient l’activation des cellules immunitaires susceptibles de réduire les symptômes de la SEP

Des scientifiques ont découvert une cellule de suppression immunitaire pour lutter contre les symptômes de la sclérose en plaques. Dans une nouvelle étude sur des souris, les chercheurs ont découvert…

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La FDA autorise l’Inrebic pour traiter certains patients atteints de myélofibrose
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La FDA autorise l’Inrebic pour traiter certains patients atteints de myélofibrose

Selon une publication de BioSpace, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a récemment autorisé l’Inrebic (fedratinib) pour le traitement de certains patients…

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Dans une course contre la montre, une famille essaie de récolter 4 millions de dollars pour leur petit garçon atteint d’une maladie génétique rare
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Dans une course contre la montre, une famille essaie de récolter 4 millions de dollars pour leur petit garçon atteint d’une maladie génétique rare

  Quand Amber Freed et son mari Mark ont eu recours à la fécondation in vitro (FIV), ils ont été ravis d'apprendre que Amber était enceinte de deux nouveaux bébés,…

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Un Traitement expérimental contre l’obésité par carence en POMC et en LEPR semble efficace

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société biopharmaceutique Rhythm Pharmaceuticals, Inc., a récemment annoncé les résultats de deux essais cliniques de phase III. Ces essais testaient le médicament expérimental Setmelanotide…

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Un Traitement potentiel contre le syndrome de chylomicronémie familiale donne de bons résultats dans les essais

Selon un article d'EurekAlert !, les résultats d'un récent essai clinique devraient attirer l'attention des patients américains atteints de syndrome de chylomicronémie familiale, une maladie rare. Le médicament volansorsen a…

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Le Diagnostic d’une fille atteinte du syndrome de Job, une maladie qui ne touche qu’un sur un million
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Le Diagnostic d’une fille atteinte du syndrome de Job, une maladie qui ne touche qu’un sur un million

  Lucy a maintenant dix ans et est stable. Elle mène sa vie aussi normalement que possible d'un enfant de dix ans. Cependant, elle est née avec une maladie extrêmement…

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Un Médicament contre le cancer de la vessie qui a reçu une autorisation accélérée montre des résultats encore plus solides dans une étude ultérieure

Selon une publication de Medscape, le tout premier médicament ciblant le cancer de la vessie a montré des résultats encore plus impressionnants dans une étude post-autorisation. L’Erdafitinib a été autorisé…

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Le Premier patient est inscrit à l’essai clinique de phase 3 sur l’atrophie multisystématisée

Selon un article de PR Newswire, la société biopharmaceutique Biohaven Pharmaceutical Holding Company, Ltd. a annoncé que le premier patient s’était inscrit à l’essai clinique de phase 3 de la…

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Immunocore et Pulse Infoframe soutiennent le registre international des patients atteints de mélanome de l’uvée
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Immunocore et Pulse Infoframe soutiennent le registre international des patients atteints de mélanome de l’uvée

Selon un communiqué de presse de la société britannique de biotechnologie Immunocore, la société s'est associée à Pulse Infoframe (une société canadienne d'analyse de données) pour soutenir le développement d'une…

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Des Chercheurs découvrent « l’encéphalite paranéoplasique associée au cancer du testicule », une maladie auto-immune

Selon un article de Cancer Health, une équipe de scientifiques affiliés à la Mayo Clinic, à l'UC San Francisco et au Biohub Chan Zuckerburg ont découvert une nouvelle maladie rare…

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L’Inscription est devenue remplie en avance pour l’essai de phase 3 d’Arimoclomol, candidat au traitement contre la SLA

Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique danoise Orphazyme, la société a atteint son objectif d’inscription pour son étude clinique de phase 3 sur l'arimoclomol chez des patients…

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Une Société pharmaceutique lance une application mobile pour surveiller les biomarqueurs des patients atteints de la maladie de Gaucher

Selon un article de Gaucher Disease News, le groupe pharmaceutique allemand Centogene a récemment publié une application gratuite pour smartphone appelée MyLSD, qui permettra aux patients atteints de la maladie…

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Un Traitement expérimental contre la cholangite biliaire primitive obtient la position de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne

Selon un article de Markets Insider, la société biopharmaceutique GENFIT a récemment annoncé que l'Agence européenne des médicaments (AEM) et l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avaient décerné…

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Des Défenseurs des droits des patients atteintes de la myopathie de Duchenne créent une société conçue pour collecter des données directement auprès des patients

Selon un article de Xconomy, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a pris une décision controversée il y a trois ans en autorisant le médicament eteplirsen en tant…

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Le Boston Children’s Hospital étudie le potentiel de la thérapie génique dans le traitement contre l’arythmie TVPC
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Le Boston Children’s Hospital étudie le potentiel de la thérapie génique dans le traitement contre l’arythmie TVPC

Selon une publication de Fierce Biotech, des chercheurs du Boston Children's Hospital ont créé une nouvelle technique de thérapie génique qui, selon eux, pourrait être bénéfique pour les patients présentant…

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Le Syndrome de Christianson : les symptômes sont connus mais les options thérapeutiques sont inconnues

  Des chercheurs de l'Université de McGill ont célébré une « première » en créant un modèle murin dans une boîte afin de démontrer l'effet des mutations du gène SLC9A6…

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Un essai de prolongation révèle que l’Orenitram améliore la distance de marche pour les personnes atteintes d’hypertension artérielle pulmonaire

Selon un article paru dans Pulmonary Artter Hypertension News, les données d'un essai de prolongation ouvert du médicament Orenitram en tant que traitement contre l'hypertension artérielle pulmonaire ont montré que…

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Apellis Pharmaceuticals, une société pharmaceutique américaine, lance un programme d’étude sur le potentiel de l’APL-9 dans la prévention de la résistance aux AAV en thérapie génique
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Apellis Pharmaceuticals, une société pharmaceutique américaine, lance un programme d’étude sur le potentiel de l’APL-9 dans la prévention de la résistance aux AAV en thérapie génique

Selon un communiqué de presse publié par « Apellis Pharmaceuticals », qui est basé à l’État de Kentucky, la société a lancé un programme visant à étudier l'utilisation de l’APL-9, un médicament…

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Aux Pay-Bas, le modèle « pas de guérison, pas de facture » signifie que les patients ne paient pas si leur traitement ne fonctionne pas

Pas de guérison, pas de facture Emile Voest, oncologue aux Pays-Bas, a conçu l'idée du modèle « pas de guérison, pas de facture ». Après avoir constaté le coût exorbitant des médicaments,…

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