Les professionnels de santé savent depuis longtemps que les lésions des cellules nerveuses périphériques jouent un rôle majeur dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Une étude récente publiée dans Human…
Au cours de la dernière décennie, les scientifiques ont réalisé de nombreuses avancées vitales dans tous les domaines de la médecine. Ils ont créé des agents moléculaires pour cibler les…
Selon un article de newswise.com, une équipe de chercheurs de l'Université du New Hampshire pourrait avoir découvert le prochain nouveau traitement contre une forme rare de cancer du sang appelée…
Selon une étude sur hindawi.com, la présence d’un taux sérique anormalement élevés d'IgG4 était corrélée à une plus grande probabilité que les patients vivant avec une hépatite auto-immune présentent une…
Dépister les maladies rares Le dépistage des maladies rares est notoirement difficile. Les médecins apprennent qu’il faut penser aux chevaux plutôt qu'aux zèbres parce que les chevaux sont beaucoup plus…
Takeda vient d'annoncer que sa demande auprès de la FDA pour son traitement expérimental de l'œsophagite à éosinophiles a obtenu la désignation d’examen prioritaire. Cette thérapie est appelée suspension de…
Selon un article de Globe Newswire, la société de médicaments génétiques Sarepta Therapeutics a annoncé les principales données de la première partie de son essai clinique. Cet essai étudie sa…
Selon un article de news-medical.net, une équipe de scientifiques affiliés au Massachusetts General Hospital a mené une étude révélant que la thérapie génique pourrait être un traitement efficace contre la…
Selon un article de Medscape, dans une étude récente, le médicament capivasertib semble être efficace comme traitement contre certaines tumeurs cancéreuses métastatiques. Classé comme inhibiteur de la protéine kinase B…
DBP La dysplasie bronchopulmonaire (DBP) est une maladie rare qui affecte principalement les poumons des enfants prématurés (bien qu'elle puisse également affecter les nouveau-nés à terme). La plupart des enfants…
Selon EMJ, les résultats d'une analyse durant 20 ans ont montré que la chirurgie de perte de poids utilisée pour lutter contre l'obésité réduit également considérablement le risque de développer…
La néphropathie à immunoglobuline A (IgA) est une maladie glomérulaire pouvant entraîner une insuffisance rénale. Entre 70 et 100 pour cent de tous les patients atteints de néphropathie à IgA…
Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une étude récente à base de cellules a révélé que les maladies de Charcot-Marie-Tooth de type 1C et de type 4J partagent un dysfonctionnement…
L'Agence américaine des produits alimentaire et médicamenteux (FDA) a récemment autorisé une demande de nouveau médicament expérimental pour FBX-101, permettant ce traitement de passer à un essai clinique de phase…
Selon un article de Targeted Oncology, le Dr Bradley Monk a parlé de l'importance des tests moléculaires pour déterminer comment traiter le cancer de l'ovaire lors de l'événement « Targeted Oncology…
Landos Biopharma a récemment publié les données de son essai de phase 2 de BT-11, un traitement de la rectocolite hémorragique. Les résultats ont été positifs, faisant de cette thérapie…
La plupart de gens sont conscients de divers symptômes causés par le stress qu’on subit au quotidien. Cependant, il existe une variété de réactions physiologiques qui affectent les systèmes périphériques…
Une étude publiée dans BMC Pulmonary Medicine s’axe sur le rôle des cellules endothéliales progénitrices et des fibrocytes dans la sarcoïdose pulmonaire. Ils ont spécifiquement étudié comment ces cellules, ainsi…
Des chercheurs ont découvert une nouvelle façon de traiter le cancer qui pourrait atténuer les effets secondaires que les patients subissent souvent de la chimiothérapie. En même temps, elle améliore…
Avant 1983, il y avait peu de traitements contre les maladies rares. Divers obstacles se sont présentés, notamment une faible représentation des patients, peu de motivation pour les sociétés et…
Selon un article de BioNews, une étude récente a révélé plus d'informations sur la protéine maternelle SMCHD1, et comment des impacts sur les fonctions normales de cette protéine pourraient jouer…
Selon un article de Markets Insider, la société de biotechnologie REGENXBIO Inc. a récemment publié les données de son essai clinique de phase 1/2. Ce sont des données intermédiaires des…
Selon un article de Cancer Therapy Advisor, un récent essai clinique de phase 1 a examiné une thérapie expérimentale par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) chez des patients…
Les patients atteints de maladies rares font souvent face à un chemin long, compliqué et frustrant vers le bon diagnostic et le bon traitement. Ally Trainor, une étudiante de 21…
Selon un article de blogs.biomedcentral.com, un projet de recherche appelé SCOPE H2020 a analysé les impacts du dépistage de l'insuffisance rénale chronique chez les personnes âgées dans l'UE. Les recherches…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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