Al nacer, a Don Smith le diagnosticaron hemofilia A, un trastorno hemorrágico. En ese momento, las opciones de tratamiento para la enfermedad eran limitadas. No se esperaba que la mayoría…
El 28 de Abril se llevó a cabo el virtual World Orphan Drug Congress USA 2021. El programa incluyó una variedad de temas relevantes para el desarrollo de medicamentos huérfanos…
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Brickell Biotech acaba de anunciar los hallazgos de su estudio de fase 3 que investiga la eficacia y seguridad a largo plazo del gel de bromuro de sofpironio para el…
Sanath Ramesh, un ingeniero de software, creó la organización sin fines de lucro Open Treatments después de que su hijo naciera con una condición extremadamente rara sin opciones de tratamiento…
¿Sabías que hay más de 80 productos químicos, llamados cannabinoides, que pueden obtenerse de la planta Cannabis sativa (marihuana o cáñamo)? Ahora, Europa está aprovechando esto para siempre dentro…
En un comunicado de prensa, la farmacia especializada independiente Biologics by McKesson anunció recientemente que ha sido seleccionada para ser el único proveedor de fosdenopterina (comercializada como NULIBRY) por la…
FibroGen acaba de anunciar que su terapia de investigación pamrevlumab, para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA. El tratamiento…
Recientemente el Sociedad de Leucemia y Linfoma (LLS), en coordinación con la International La Fundación de Macroglobulinemia de Waldenstrom (IWMF), organizó el seminario web del Programa de Educación para Pacientes…
Un estudio reciente publicado en Frontiers in Immunology investiga la respuesta inmune a infecciones óseas, como Staphylococcus aureus, que causan osteomielitis. Su investigación está destinada a brindar a los profesionales…
La Comisión Europea (CE) ha otorgado la designación Huérfana a Passage Bio por su tratamiento de la enfermedad de Krabbe, PBKR03. Esto agrega otra designación a la lista del medicamento,…
La FDA ha proporcionado recientemente a 89bio una guía para su próximo ensayo clínico de BIO89-100, un tratamiento para la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA). La prueba avanzará según lo previsto,…
Los pacientes con enfermedades raras en toda la India han expresado su decepción y enojo hacia la nueva política del país centrada en las enfermedades raras. Una de sus principales…
El arimoclomol es un tratamiento en desarrollo para la ELA, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y la miositis por cuerpos de inclusión (IBM, por sus siglas en Inglés).…
La enfermedad de Lyme y otras enfermedades transmitidas por garrapatas pueden causar síntomas intensos y prolongados. De hecho, algunos pacientes experimentan síntomas crónicos durante varios años después de la…
Cancer Network informó recientemente que Vyxeos de Jazz Pharmaceuticals fue aprobado por la FDA para tratar pacientes pediátricos relacionados con la terapia de un año o más que fueron…
Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de dos meses o más ahora tendrán una opción de tratamiento en el hogar en Europa. La Comisión Europea (CE) ha aprobado Evrysdi…
Para el 25 de Mayo de 2021, la FDA anunciará su decisión con respecto a la aprobación de Opdivo utilizado en combinación con quimioterapia para cánceres gastrointestinales. En Diciembre, se…
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ("Rocket") ha dedicado su misión a desarrollar soluciones de terapia génica para enfermedades raras de la infancia. Recientemente, la compañía compartió la publicación de datos preliminares…
Emflaza (deflazacort), un corticosteroide, fue aprobado originalmente por la FDA en 2017 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de cinco años o más. Esta aprobación se…
En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Aeterna Zentaris Inc. compartió que la compañía estaría desarrollando una nueva terapia para pacientes con hipoparatiroidismo. El programa de desarrollo preclínico…
La mayoría de los pacientes de Parkinson tratados con Levodopa experimentan alivio de los principales efectos motores del Parkinson. Sin embargo, según un artículo reciente en Biospace, después del uso…
De acuerdo a una historia de Charcot-Marie-Tooth News, un estudio reciente ha demostrado los impactos potenciales de una terapia basada en ARN como tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo…
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Las enfermedades raras son mucho más comunes de lo que la gente piensa. La palabra "rara" es desagradable. Pero la palabra solo se refiere a cada condición rara individual. En…
El Congreso ha presentado recientemente un nuevo proyecto de ley que tendría un impacto significativo en la comunidad de enfermedades raras si se aprueba. La legislación, llamada Ley de Acceso…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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