by Lauren Taylor from In The Cloud Copy La hipertensión arterial pulmonar pediátrica es una enfermedad en la que el flujo sanguíneo que sale del lado derecho del corazón se…
Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…
Arrowhead Pharmaceuticals ha comenzado a administrar dosis a los pacientes en su ensayo AROENaC1001, que evalúa ARO-ENaC como tratamiento para la fibrosis quística. 54 pacientes serán tratados con esta terapia…
De acuerdo a una historia de curetoday.com, los pacientes que viven con linfoma de células del manto, una forma rara de cáncer de la sangre que representa solo alrededor del…
Según lo informado por la Fundación Nacional de Hemofilia, los investigadores buscan comprender lo que los pacientes con dolor crónico necesitan y desean, para que el tratamiento sea más seguro…
Según un artículo de Science Alert publicado por primera vez en la revista The Conversation, los investigadores de la Universidad de Birmingham han demostrado que es posible prevenir el…
Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica CymaBay Therapeutics, Inc. anunció recientemente los alentadores resultados de primera línea de un ensayo clínico de fase 3. Este estudio estaba probando…
En la última semana, la empresa de biotecnología Levo Therapeutics anunció los resultados del ensayo clínico de Fase 3 CARE-PWS. Durante el ensayo, los investigadores examinaron la eficacia, seguridad…
El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS, que lleva a cabo Biohaven Pharma, ha comenzado a inscribir pacientes. Este estudio está destinado a probar la eficacia de tres tratamientos en…
A principios de esta semana, la empresa de biotecnología Time Technologies anunció que su candidato a fármaco SM-88 recibió la Designación de fármaco huérfano de la FDA para el…
CymaBay Therapeutics ha publicado recientemente los resultados de ENHANCE, un estudio de seladelpar como tratamiento para la colangitis biliar primaria (CBP). Estos resultados fueron positivos, demostrando que este medicamento tiene…
Alnylam Pharmaceuticals ha presentado su solicitud de autorización de ensayo clínico (CTA, por sus siglas en Inglés) a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas…
Por Lauren Thayer de In The Cloud Copy La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo que es progresivo y hace que el paciente tenga problemas de movimiento. Los síntomas…
Por Lauren Thayer de In The Cloud Copy La esclerosis sistémica es una enfermedad autoinmune rara que se caracteriza por anomalías vasculares y fibrosis de varias partes del cuerpo, incluidas…
Según una historia de PR Newswire, la empresa de biotecnología INOVIO acaba de anunciar que el producto en investigación candidato INO-3107 de la empresa ha obtenido la designación de Fármaco…
Según GlobeNewswire, BridgeBio Pharmaceuticals y el Ivy Brain Tumor Center han comenzado recientemente su ensayo de fase 0/2 de infigratinib. Este tratamiento está destinado a personas con glioblastoma recurrente provocado…
Como se informó en Medical Xpress, los investigadores están estudiando cómo los pacientes que utilizan bisfosofonatos como parte de un régimen de tratamiento para evitar fracturas asociadas a la osteoporosis…
Por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy En un ensayo de artritis reumatoide (AR) temprana de seis meses de duración, que se llamó NORD-STAR, los investigadores informaron en la…
El mes pasado, la FDA aprobó MYCAPSSA para pacientes con acromegalia que han sido tratados previamente con octreotida o lanreotida. Como el primer análogo de somatostatina oral aprobado por…
El mes pasado, según un artículo del Washington Post, la FDA permitió la comercialización de un videojuego como potencialmente beneficioso para los niños a los que se les ha diagnosticado…
Los resultados de un Estudio de Fase III de CC-486 (forma oral de azacitidina) mostraron una mejora significativa para los pacientes mayores que habían sido dependientes de transfusiones. Los…
Según un artículo en Globe NewsWire, Onconova Therapeutics, una compañía biofarmacéutica que actualmente se enfoca en síndromes mielodisplásicos, anunció recientemente los resultados de su estudio de Fase 1 de…
Por Lauren Thayer de In The Cloud Copy El síndrome de Tourette (ST) es un trastorno neurológico que se caracteriza por movimientos involuntarios y repetitivos y vocalizaciones. Estos movimientos y…
Por Lauren Taylor de In The Cloud Copy Biogen anunció nuevos datos del ensayo NURTURE de pacientes pre-sintomáticos con atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad neuromuscular autosómica…
La empresa de biotecnología Talaris Therapeutics, Inc. presentó una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en Inglés) a la FDA para su nuevo tratamiento de…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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