La semana pasada, la empresa de biotecnología Anokion SA ("Anokion") anunció la aceptación por parte de la FDA de una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND,por sus siglas…
El 25 de Septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated ("Vertex") anunció la aprobación por la FDA de KALYDECO (ivacaftor) para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente,…
Recientemente, la empresa de investigación y desarrollo (I + D) Neurophth Therapeutics anunció que la FDA otorgó la designación de Medicamento Huérfano a su terapia NR082. También conocido como…
Según un comunicado de prensa reciente, Japón acaba de aprobar ULTOMIRIS (ravulizumab) para pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa). Desarrollado por la compañía biofarmacéutica Alexion Pharmaceuticals ("Alexion"), ULTOMIRIS…
BioMarin lleva 15 años trabajando para desarrollar tratamientos para la fenilcetonuria y es una causa con la que están muy comprometidos. Es por eso que están tan emocionados de comenzar…
Arrowhead Pharmaceuticals anunció recientemente resultados positivos de la biopsia de veinticuatro semanas de cuatro pacientes que participaron en la primera cohorte del ensayo clínico de Fase II de ARO-AAT.…
La tirosinemia es un trastorno metabólico que impide que el cuerpo procese el aminoácido tirosina.. Sin tratamiento, el trastorno puede ser letal. Hay tres tipos diferentes de tirosinemia y cada…
Hace varias décadas, la terapia génica parecía tener el objetivo de tratar una enfermedad simplemente reemplazando un gen defectuoso por uno sano. Un artículo reciente republicado en APNews de The…
De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol. Esta aplicación…
Según un artículo reciente en MedicalXpress, en 2004 la profesora Sophie Lucas del Louvain de Duve Institute comenzó a estudiar las células inmunosupresoras que se sabe que bloquean las respuestas…
Según un artículo de ScienceBlog, un giro en la edición de genes CRISPR ha permitido a un equipo de investigadores tratar con éxito la distrofia miotónica tipo 1 en modelos…
Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo clínico para SRP-9001,…
Josephine Bila nació con talasemia beta dependiente de transfusiones, un trastorno sanguíneo poco común. Recientemente, Josephine subió un video a Youtube en el que habla de su vida como paciente,…
Según una historia de BioSpace, Genentech (del Grupo Roche) ha anunciado sus planes de presentar nuevos datos relacionados con su fármaco satralizumab-mwge (comercializado como Enspryng ™) en la próxima reunión…
De acuerdo a una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Clene Nanomedicine, Inc., ha anunciado recientemente que ha completado el proceso de inscripción de pacientes participantes en su próximo ensayo…
Según una historia de BioSpace, la empresa biofarmacéutica Zogenix, Inc., ha anunciado recientemente la publicación de los resultados de un ensayo clínico de fase 3 que prueba el fármaco fenfluramina…
Como se informó en Science Daily, los investigadores de la Unidad de Epidemiología MRC de la Universidad de Bristol que trabajan con compañías farmacéuticas han desarrollado un enfoque para reducir…
Según una historia de Medscape, La tormenta tiroidea es un conjunto de síntomas que pueden describirse como hipertiroidismo agudo (hiperactividad de la glándula tiroides) o tirotoxicosis, una condición de exceso…
Actualmente existe una necesidad médica insatisfecha de terapias e investigación para la enfermedad de Parkinson, y la incidencia aumenta drásticamente. De hecho, se espera que el número de casos en…
por Natalie Homan de In The Cloud Copy En Julio de este año, los médicos en Suiza comenzaron a utilizar un nuevo programa de software que les ayudará a ellos…
Según BioSpace, un ensayo de Fase III de Farxiga ha producido resultados muy positivos. Este tratamiento de la enfermedad renal crónica (ERC) pudo prolongar drásticamente la supervivencia en aquellos con…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La artritis reumatoide (AR) es una enfermedad autoinmune e inflamatoria, lo que significa que las células sanas de su cuerpo son atacadas…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La uveítis autoinmune es una afección en la que tiene lugar una activación anormal de las células inmunitarias dentro del ojo, lo…
por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy La gastroparesia es una condición en la que los músculos del estómago no pueden mover completamente los alimentos a través del estómago.…
Esta semana, Regeneron Pharmaceuticals anunció que su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para evanicumab, un tratamiento para la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH), recibió el estatus de Revisión…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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