La enfermedad renal crónica (ERC) afecta a aproximadamente 26 millones de personas en los Estados Unidos. La ERC generalmente se desarrolla después de que un paciente ya ha luchado contra…
Se acaba de anunciar que Capricor Therapeutics ha puesto en espera su ensayo clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Afortunadamente, la compañía planea continuar el ensayo. ¿Qué es la…
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) destruye prematuramente los glóbulos rojos del cuerpo (hemólisis). Puede causar anemia grave, enfermedad renal, fatiga y otros síntomas. Hasta ahora, solo ha habido un tratamiento…
Apellis Pharmaceuticals acaba de anunciar que recibió la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para APL-2, un inhibidor del complemento C3. La compañía actualmente está investigando el medicamento como…
Los puntos de vista y las opiniones expresadas en este artículo son las de los autores y no reflejan necesariamente la política oficial o la posición de Patient Worthy. Según…
La neurodegeneración asociada a Pantotenato quinasa (PKAN) es un trastorno neurodegenerativo causado por un gen PANK2 mutado. Esta mutación interrumpe una vía metabólica, disminuyendo los niveles de CoA del cuerpo.…
Según una historia de Scoop Independent News, los ciudadanos de Nueva Zelanda que padecen el raro trastorno de sangrado hemofilia A pronto tendrán acceso a la droga emicizumab (comercializada como…
La Dermatomiositis (DM) es una enfermedad que causa debilidad muscular y erupciones en la piel. Los medicamentos inmunosupresores son un tratamiento común que se receta para la condición. Los pacientes…
La enfermedad de aglutinina fría (CAD por sus siglas en inglés) ocurre cuando los anticuerpos del cuerpo destruyen sus propios glóbulos rojos. Es una forma de anemia hemolítica, lo que…
De acuerdo a una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Merck anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés)…
Según un artículo de globenewswire.com, la compañía de terapia génica AVROBIO anunció recientemente que el candidato a fármaco experimental de terapia génica AVR-RD-01 obtuvo la Designación de Medicamento Huérfano de…
¡Espero que las vacaciones de todos hayan tenido un buen comienzo! A medida que nos preparamos para Navidad y Año Nuevo, les presentamos cuatro historias que se destacaron de este…
De acuerdo a una historia de EurekAlert!, una colaboración de Sage Bionetworks, The Children's Tumor Foundation (CTF) y el Programa de Aceleración Terapéutica de Neurofibromatosis (NTAP) anunciaron el inicio del…
El síndrome de Prader-Willi (SPW) es un trastorno del desarrollo neurológico que causa discapacidad intelectual, deficiencia de hormonas de crecimiento, comportamiento compulsivo, alto riesgo de obesidad e hiperfagia, un síntoma…
La enfermedad de Tay-Sachs y la enfermedad de Sandhoff (también conocida como Gangliosidosis GM2) y la Gangliosidosis GM1 son condiciones neurodegenerativas. Son el resultado de una enzima defectuosa. Esta enzima…
De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la compañía de biotecnología Wave Life Sciences Ltd. anunció recientemente que los datos de tolerabilidad y seguridad de su ensayo clínico de Fase…
El Síndrome de Smith-Magenis(SMS) es causado por una eliminación del cromosoma 17p 2,3. la condición afecta a 1 de cada 15,000-25,000 individuos. A menudo resulta en un trastorno del sueño…
Según una historia de thenewsreports.com, La compañía biofarmacéutica XORTX Therapeutics, Inc., anunció recientemente que la compañía y su socio Cato Clinical Research han recibido correspondencia de la Administración de Drogas…
La historia de Morgan Morgan Gleason es un joven de 20 años que vive con Dermatomiositis Juvenil. Es una condición autoinmune rara que causa debilidad en los músculos y erupciones…
La trombocitopenia inmune (PTI) se diagnostica por un bajo recuento de plaquetas en la sangre. También causa alteración en la producción de plaquetas. Esto pone a los pacientes en riesgo…
La Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) realizó recientemente una encuesta que encontró que la mayoría de los pacientes con miastenia gravis no están satisfechos con su régimen de tratamiento…
"La gente siempre dice que 'el cáncer no discrimina', pero el sistema de atención médica lo hace a menudo", -Liz Margolies, LCSW, Director Ejecutivo, National LGBT Cancer Network. Desafortunadamente, la…
Según una historia del Translation Genomics Research Institute (TGen), la organización recibió recientemente una subvención de $ 10,000 de parte de PayPal Gives. La financiación se destinará a las pruebas…
De acuerdo con un artículo de Market Screener, el desarrollador de medicamentos Albireo Pharma, Inc., anunció recientemente que su producto investigativo candidato A4250 obtuvo la designación de medicamento huérfano de…
Infección pulmonar por micobacterias no tuberculosas (MNT) ocurre cuando alguien inhala micobacterias no tuberculosas del ambiente. Hay varios tipos de esta bacteria, que dan diferentes formas a la NTM. Pero…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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