Ensayo de Carcinoma de Células Renales Cumple con sus Criterios de Valoración Primarios
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Ensayo de Carcinoma de Células Renales Cumple con sus Criterios de Valoración Primarios

La Fase III del ensayo CheckMate -9ER ha alcanzado su punto final primario de supervivencia libre de progresión en aquellos con carcinoma de células renales avanzado o metastásico. Este estudio…

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Princesa Guerrera: Lucha Contra una Enfermedad Rara en Circunstancias sin Precedentes, Segunda Parte
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Princesa Guerrera: Lucha Contra una Enfermedad Rara en Circunstancias sin Precedentes, Segunda Parte

Continuado de la Primera Parte Escrito por Payal Bhattacharya La ciencia farmacéutica tiene medicamentos para controlar el dolor. Inicialmente me dieron medicamentos, pero en su mayoría no contenían el dolor.…

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La Princesa Guerrera: Luchando Contra una Enfermedad Rara en Circunstancias sin Precedentes, Primera Parte

Por Payel Bhattacharya, viviendo con el síndrome de von Hippel-Lindau Yo, Señorita Payel Bhattacharya, era una niña inusual. Nunca me preocuparon las cosas mezquinas, las trivialidades, las heces en la…

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El Impacto de COVID-19 en Pacientes con Talasemia y Enfermedad de Células Falciformes: Una Revisión de Seminario Web
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El Impacto de COVID-19 en Pacientes con Talasemia y Enfermedad de Células Falciformes: Una Revisión de Seminario Web

  A medida que COVID-19 continúa propagándose por todo el mundo, cada vez más personas se preguntan cómo podría afectarles este virus. Esto es especialmente cierto para pacientes con enfermedades…

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Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina: ¿Cómo Se Pueden Mejorar las Tasas de Diagnóstico?
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Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina: ¿Cómo Se Pueden Mejorar las Tasas de Diagnóstico?

De acuerdo a un artículo publicado en la revista Orphanet Journal de Enfermedades Raras, Un taller realizado el 23 de Junio del 2019 en Orlando, FL, se centró en un…

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CRISPR y COVID-19: El Impacto en la Biotecnología
Sourced from NIH Image Gallery (Public Domain). Credit: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH

CRISPR y COVID-19: El Impacto en la Biotecnología

  Decir que COVID-19 ha impactado al mundo podríaser un eufemismo. De hecho, COVID-19 cambió la forma en que interactuamos entre nosotros, las empresas y el mundo que nos rodea.…

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NTM Info & Research crea una herramienta educativa para pacientes con bronquiectasia
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NTM Info & Research crea una herramienta educativa para pacientes con bronquiectasia

Según un artículo en el Baker City Herald, una organización sin fines de lucro ha lanzado un sitio web diseñado para apoyar y educar a los pacientes con bronquiectasia. NTM…

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NORD Inicia Programa de Ayuda Financiera para Pacientes con Enfermedades Raras Afectadas por COVID-19
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NORD Inicia Programa de Ayuda Financiera para Pacientes con Enfermedades Raras Afectadas por COVID-19

De acuerdo a una historia de PR Newswire, La Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD, por sus siglas en inglés) acaba de lanzar un programa de ayuda crítica COVID-19. En…

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No se Pierda este Seminario Web Gratuito Sobre COVID-19 y la Comunidad de Enfermedades Raras
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No se Pierda este Seminario Web Gratuito Sobre COVID-19 y la Comunidad de Enfermedades Raras

La actual pandemia de coronavirus/COVID-19 ha causado una incertidumbre generalizada en todo el mundo, y muchos de nosotros tenemos preguntas sobre qué hacer o qué esperar. La comunidad de enfermedades…

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Seneca Biopharma se Prepara para su Ensayo de Fase 3 para probar NSI-566 para la Esclerosis Lateral Amiotrófica

Seneca Biopharma, Germantown, Maryland, emitió un comunicado de prensa anunciando su reciente reunión con la FDA para discutir los elementos de un diseño final y protocolo para un ensayo de…

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Un Tratamiento Potencial para la Amiloidosis hATTR ha Obtenido la Designación de Vía Rápida
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Un Tratamiento Potencial para la Amiloidosis hATTR ha Obtenido la Designación de Vía Rápida

De acuerdo a una historia de Biospace, La compañía de terapias RNAi Alnylam Pharmaceuticals Inc. anunció recientemente que su candidato a producto experimental vutrisiran ha obtenido la designación Fast Track…

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Familia Afectada por la Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C Enfrenta Desafíos Durante COVID-19
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Familia Afectada por la Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C Enfrenta Desafíos Durante COVID-19

De acuerdo a una historia de Spectrum News, La familia Andrews ha estado lidiando con una enfermedad rara llamada enfermedad de Niemann-Pick tipo C durante años. Los padres Pam y…

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Este Grupo de Enfermedades Raras está Apuntando a 1,000 Nuevos Tratamientos para el 2027
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Este Grupo de Enfermedades Raras está Apuntando a 1,000 Nuevos Tratamientos para el 2027

De acuerdo a una historia de Porphyria News, Lucia Monaco, PhD, es la presidente del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC). A pesar de las continuas interrupciones causadas…

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Archivos de Arrowhead Pharmaceuticals para Aprobación para el Ensayo de Tratamiento de Fibrosis Quística
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Archivos de Arrowhead Pharmaceuticals para Aprobación para el Ensayo de Tratamiento de Fibrosis Quística

Arrowhead Pharmaceuticals ha presentado recientemente una solicitud a la Autoridad de Seguridad de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Nueva Zelanda para la aprobación de un ensayo clínico. Quieren probar su…

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La Vacuna Nasal Previene la Pérdida Neuronal en Modelos de Ratones de la Enfermedad de Alzheimer

Según un artículo en The Asahi Shimbun, científicos japoneses han desarrollado una nueva vacuna para mitigar la degeneración neuronal causada por la enfermedad de Alzheimer. La vacuna, administrada por vía…

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Los investigadores están Probando un Medicamento que Puede Retrasar la Progresión de la Enfermedad de Parkinson

Según un artículo reciente en Parkinson’s News Today, el medicamento prasinezumabentró en la segunda mitad de un ensayo de Fase 2. Un ensayo anterior, NCT02157714, mostró que la terapia redujo…

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Tratamiento del Cáncer de Páncreas con Cisteinasa: Un Nuevo Enfoque Potencial

Según un comunicado de prensa, los investigadores descubrieron que la cisteinasa, un compuesto diseñado para tratar una enfermedad rara de cálculos renales, también puede ser eficaz en el tratamiento de…

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La FDA acepta NDA para un Posible Tratamiento de Hipertensión Arterial Pulmonar
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La FDA acepta NDA para un Posible Tratamiento de Hipertensión Arterial Pulmonar

De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Liquidia Technologies, Inc. acaba de anunciar que la Nueva Aplicación de Medicamentos (NDA, por sus siglas en Inglés) de la…

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«Una Manzana al Día:» Los Compuestos de Cáscara de Fruta Pueden Revertir el Daño Neuronal de la Esclerosis Múltiple

"Una manzana al día mantiene alejado al doctor". Al crecer, este estribillo de cantar no era más que un recordatorio de mis padres para comer mis frutas y verduras. Pero…

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Cabozantinib como Tratamiento para el Sarcoma de Ewing y el Osteosarcoma
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Cabozantinib como Tratamiento para el Sarcoma de Ewing y el Osteosarcoma

Cabozantinib se ha estudiado recientemente como un tratamiento para el sarcoma de Ewing y el osteosarcoma. Demostró actividad antitumoral en ambos tipos de cáncer, que se descubrió en la segunda…

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Manejo de enfermedades raras y COVID-19: La Organización Nacional para los Trastornos Raros le recuerda que debe mantenerse fuerte
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Manejo de enfermedades raras y COVID-19: La Organización Nacional para los Trastornos Raros le recuerda que debe mantenerse fuerte

  Si está preocupado o ansioso por COVID-19, no está solo. Si preguntarse acerca de la intersección de enfermedades raras y COVID-19 solo aumenta esa ansiedad, bueno, también estamos con…

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