La FDA Aprueba el Tratamiento del Estado Epiléptico, SESQUIENT
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La FDA Aprueba el Tratamiento del Estado Epiléptico, SESQUIENT

Sedor Pharmaceuticals, socio de Ligand Pharmaceuticals, ha recibido recientemente la aprobación de la FDA para SESQUIENT, su tratamiento para el estado epiléptico. Ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes…

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Esperanza de un Nuevo Tratamiento de Nefropatía por IgA Después del Estudio de Fase III
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Esperanza de un Nuevo Tratamiento de Nefropatía por IgA Después del Estudio de Fase III

Según una historia de pharmalive.com, la compañía farmacéutica Calliditas Therapeutics planeará buscar la aprobación para su terapia Nefecon de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA,…

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Nueva Combinación para el Cáncer de Ovario con DRH Positivo Obtiene la Aprobación de la UE
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Nueva Combinación para el Cáncer de Ovario con DRH Positivo Obtiene la Aprobación de la UE

Según una historia de Cancer Network, la Comisión Europea ha aprobado recientemente un tratamiento combinado de dos partes para el cáncer de ovario avanzado, con deficiencia de recombinación homóloga (DRH)…

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Planificación de Emergencia para Personas con AEH y AAE
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Planificación de Emergencia para Personas con AEH y AAE

Las personas con angioedema hereditario y adquirido tienen ataques impredecibles de hinchazón/inflamación/dolor, la mayoría de los cuales se pueden controlar con medicamentos de rescate como Firazyr, Berinert, Kalbitor y Rhucin,…

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CymaBay Therapeutics Anuncia los Resultados del Estudio Global ENHANCE de Fase 3 para la Colangitis Biliar Primaria

CymaBay Therapeutics, una compañía biofarmacéutica con sede en Newark, CA, desarrolla y brinda acceso a terapias novedosas con un enfoque reciente en la colangitis biliar primaria (CBP). La empresa está…

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Rare Classroom: Síndrome de Maroteaux-Lamy
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Rare Classroom: Síndrome de Maroteaux-Lamy

Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…

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AMO-02, un Tratamiento para la Distrofia Miotónica Congénita, Recibe la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara

La FDA ha otorgado recientemente la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD, por sus siglas Inglés) al AMO-02, un tratamiento para la distrofia miotónica congénita. Dado que actualmente existe una…

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El Segundo Año de este Ensayo Sobre el Síndrome de Alport Concluye con Hallazgos Alentadores
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El Segundo Año de este Ensayo Sobre el Síndrome de Alport Concluye con Hallazgos Alentadores

Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció recientemente que se completó el año dos de su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo está probando…

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Dos Nuevos Ensayos Clínicos para Vosoritida, un Tratamiento para la Acondroplasia
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Dos Nuevos Ensayos Clínicos para Vosoritida, un Tratamiento para la Acondroplasia

BioMarin planea expandir su programa clínico para vosoritida, su tratamiento para la acondroplasia. Esta expansión incluye dos nuevos ensayos de fase 2, el primero de los cuales evaluará la vosoritida…

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Terapia CAR-T para el Ensayo de Mieloma Múltiple Estropeado por la Muerte del Paciente
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Terapia CAR-T para el Ensayo de Mieloma Múltiple Estropeado por la Muerte del Paciente

Según Biospace, el ensayo de Allogene de ALLO-715 para mieloma múltiple recidivante/refractario se vio empañado por la muerte de un paciente. Está previsto que los datos de este ensayo se…

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Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con…

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Estudio Identifica las Características Clínicas de la Osteomielitis Crónica no Bacteriana
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Estudio Identifica las Características Clínicas de la Osteomielitis Crónica no Bacteriana

De acuerdo a una historia de EurekAlert! un estudio reciente presentado en la reunión anual del Colegio Americano de Reumatología describe algunas de las características clínicas clave de la osteomielitis…

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CCA Ofrece Consejos para la Transición a la Edad Adulta con una Diferencia Craneofacial
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CCA Ofrece Consejos para la Transición a la Edad Adulta con una Diferencia Craneofacial

La Asociación Craneofacial de Niños (CCA, por sus siglas en Inglés) ha publicado consejos para la transición a la edad adulta para aquellos con diferencias craneofaciales. Hemos resumido algunas de…

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Una Combinación Combinada: Lucha Contra la Osteomielitis con Células Madre y Antibióticos
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Una Combinación Combinada: Lucha Contra la Osteomielitis con Células Madre y Antibióticos

por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy Los injertos de hueso, aunque son muy útiles, pueden resultar en infecciones difíciles de tratar y, por lo general, hacen que el…

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En Mozambique, un Mural Escribe: «¡Las personas con Albinismo son iguales a usted!»

Según lo informado por Human Rights Watch; En Mozambique, una organización de base para apoyar a las personas con albinismo está utilizando murales para difundir la conciencia y una imagen…

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Si Está Buscando Inspiración, Encuéntrela Con Dos Hermanos Ciegos

Bryan y Bradford Manning concedieron recientemente una entrevista a Associated Press. Los hermanos contaron la historia de su pérdida de visión como resultado de una rara enfermedad ocular degenerativa. También…

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Etiqueta Actualizada para Endari, un Tratamiento para la Anemia de Células Falciformes

La FDA aprobó recientemente una etiqueta actualizada para Endari, un tratamiento para la enfermedad de células falciformes (SCD). Esta nueva etiqueta brindará a los profesionales médicos mejor información, lo que…

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Dos Organizaciones Sin Fines de Lucro Unen Fuerzas para Encontrar una Nueva Terapia Contra la Leucemia de Células Pilosas
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Dos Organizaciones Sin Fines de Lucro Unen Fuerzas para Encontrar una Nueva Terapia Contra la Leucemia de Células Pilosas

Según una historia de PR Newswire, una nueva colaboración entre la Hairy Cell Leukemia Foundation (HCLF) y la Leukemia & Lymphoma Society (LLS) tendrá como objetivo apoyar las subvenciones de…

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Nuevo Estudio Tiene como Objetivo Mejorar los Resultados en Pacientes con Complejo de Esclerosis Tuberosa

El complejo de esclerosis tuberosa (CET) es una enfermedad rara que, como muchas otras enfermedades raras, aún no es completamente comprendida por los profesionales médicos. Debido a esto, es muy…

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Enfrentando la Misofonía Durante la Pandemia de COVID-19
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Enfrentando la Misofonía Durante la Pandemia de COVID-19

Según una historia de SELF, Jaime Stathis vive con una rara condición llamada misofonía, en la que ciertos sonidos desencadenantes pueden causar estados emocionales negativos y arrebatos. Jaime habla sobre…

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El Tratamiento Experimental para la Deficiencia de Esfingomielinasa Ácida Muestra Potencial en Ensayos
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El Tratamiento Experimental para la Deficiencia de Esfingomielinasa Ácida Muestra Potencial en Ensayos

En un comunicado de prensa de Sanofi,una compañía biofarmacéutica global, la olipudasa alfa, candidata a terapia experimental de la compañía, ha demostrado la capacidad de mejorar sustancialmente el volumen del…

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