Une Société publie des données issues d’un essai clinique ouvert sur le traitement expérimental contre le syndrome de l’X fragile

Selon un article de globenewswire.com, la société pharmaceutique Zynerba Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la publication officielle des données de son essai ouvert de phase 2. Cet essai clinique testait le…

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Une Neurologue de l’Université Duke reçoit une subvention pour étudier les origines de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique
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Une Neurologue de l’Université Duke reçoit une subvention pour étudier les origines de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique

Selon une publication de l’Université Duke, la Dre Karissa Gable, neurologue à l'université, a reçu une subvention de recherche d'un an de la Fondation internationale SGB | PIDC pour étudier…

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Le Diagnostic d’une fille atteinte du syndrome de Job, une maladie qui ne touche qu’un sur un million
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Le Diagnostic d’une fille atteinte du syndrome de Job, une maladie qui ne touche qu’un sur un million

  Lucy a maintenant dix ans et est stable. Elle mène sa vie aussi normalement que possible d'un enfant de dix ans. Cependant, elle est née avec une maladie extrêmement…

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Marquer l’histoire : le premier traitement contre les TCGGS obtient l’autorisation de la FDA

Selon un article de fda.gov, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé l'usage du pexidartinib (commercialisé sous le nom de Turalio) en tant que traitement contre les…

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Des Chercheurs découvrent des cellules uniques du système immunitaire possédant des propriétés uniques dans la sclérose en plaques

Selon un article de BioPortfolio, une équipe de scientifiques associée à l'Université de Zurich et d'autres ont fait une découverte remarquable qui pourrait révéler de nouvelles informations sur le mécanisme…

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Un Traitement expérimental contre le syndrome de Dravet obtient la désignation de médicament orphelin

Selon un article de Pharmaceutical Technology, le candidat-médicament expérimental de la société Stoke Therapeutics, connu sous le nom de STK-001, a obtenu le titre de médicament orphelin de l’Agence américaine…

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Un Médicament contre le cancer de la vessie qui a reçu une autorisation accélérée montre des résultats encore plus solides dans une étude ultérieure

Selon une publication de Medscape, le tout premier médicament ciblant le cancer de la vessie a montré des résultats encore plus impressionnants dans une étude post-autorisation. L’Erdafitinib a été autorisé…

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Quand les derniers traitements sont inaccessibles, les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale souffrent

Selon un article de FHM Pakistan, une étude récente a révélé que les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale courent un plus grand risque d'accident vasculaire cérébral, de crise cardiaque et d'autres…

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La FDA accorde une désignation de thérapie avancée de médecine régénérative à un médicament expérimental contre le syndrome de Wiskott-Aldrich
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La FDA accorde une désignation de thérapie avancée de médecine régénérative à un médicament expérimental contre le syndrome de Wiskott-Aldrich

Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique britannique et américain Orchard Therapeutics, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a attribué à OTL-103, qui est le médicament…

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Le Premier patient est inscrit à l’essai clinique de phase 3 sur l’atrophie multisystématisée

Selon un article de PR Newswire, la société biopharmaceutique Biohaven Pharmaceutical Holding Company, Ltd. a annoncé que le premier patient s’était inscrit à l’essai clinique de phase 3 de la…

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Immunocore et Pulse Infoframe soutiennent le registre international des patients atteints de mélanome de l’uvée
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Immunocore et Pulse Infoframe soutiennent le registre international des patients atteints de mélanome de l’uvée

Selon un communiqué de presse de la société britannique de biotechnologie Immunocore, la société s'est associée à Pulse Infoframe (une société canadienne d'analyse de données) pour soutenir le développement d'une…

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Des Chercheurs découvrent « l’encéphalite paranéoplasique associée au cancer du testicule », une maladie auto-immune

Selon un article de Cancer Health, une équipe de scientifiques affiliés à la Mayo Clinic, à l'UC San Francisco et au Biohub Chan Zuckerburg ont découvert une nouvelle maladie rare…

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Des Additions d’informations sur l’essai de phase 3 sur le syndrome de Prader-Wili indiquent jusqu’à présent des résultats positifs

Selon un article de Financial Buzz, la société biopharmaceutique Soleno Therapeutics a récemment fourni une mise à jour sur les progrès de l’essai clinique de phase 3 de la société.…

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L’Inscription est devenue remplie en avance pour l’essai de phase 3 d’Arimoclomol, candidat au traitement contre la SLA

Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique danoise Orphazyme, la société a atteint son objectif d’inscription pour son étude clinique de phase 3 sur l'arimoclomol chez des patients…

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Une Société cherche à traiter le syndrome de Hunter (MPS II) en Chine avec une demande d’autorisation d’un nouveau médicament

Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique CANBridge Pharmaceuticals a annoncé avoir récemment soumis une demande d’autorisation d’un nouveau médicament à la « National Medicinal Products Administration » (NMPA) de Chine…

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Une Société pharmaceutique lance une application mobile pour surveiller les biomarqueurs des patients atteints de la maladie de Gaucher

Selon un article de Gaucher Disease News, le groupe pharmaceutique allemand Centogene a récemment publié une application gratuite pour smartphone appelée MyLSD, qui permettra aux patients atteints de la maladie…

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Un Traitement expérimental contre la cholangite biliaire primitive obtient la position de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne

Selon un article de Markets Insider, la société biopharmaceutique GENFIT a récemment annoncé que l'Agence européenne des médicaments (AEM) et l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avaient décerné…

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Des Défenseurs des droits des patients atteintes de la myopathie de Duchenne créent une société conçue pour collecter des données directement auprès des patients

Selon un article de Xconomy, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a pris une décision controversée il y a trois ans en autorisant le médicament eteplirsen en tant…

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