A finales de Marzo de 2021, la Fundación Hypersomnia y la empresa biofarmacéutica Jazz Pharmaceuticals, Inc. ("Jazz") se asociaron para lanzar la campaña "I Have IH". La campaña está diseñada…
En un comunicado de prensa de finales de Febrero de 2021, la compañía biofarmacéutica Retrotope compartió que su principal candidato a fármaco, RT001, recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara…
Emflaza (deflazacort), un corticosteroide, fue aprobado originalmente por la FDA en 2017 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de cinco años o más. Esta aprobación se…
En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Aeterna Zentaris Inc. compartió que la compañía estaría desarrollando una nueva terapia para pacientes con hipoparatiroidismo. El programa de desarrollo preclínico…
Bienvenido al Estudio de la Semana de Patient Worthy. En este segmento, seleccionamos un estudio sobre el que publicamos la semana anterior que creemos que es de particular interés o…
La mayoría de los pacientes de Parkinson tratados con Levodopa experimentan alivio de los principales efectos motores del Parkinson. Sin embargo, según un artículo reciente en Biospace, después del uso…
Se está trabajando en un nuevo estudio que investigará cómo la cistinosis, un trastorno genético caracterizado por la acumulación del aminoácido cistina en las células, conduce a la infertilidad masculina.…
Según un artículo reciente deFierce Biotech, la mayoría de los cánceres progresan a través de una división celular constante. Los científicos de la Universidad de Vanderbilt están decididos a encontrar…
bluebird bio ha creado una terapia génica para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), que ahora se está abriendo camino a través de un programa de desarrollo clínico. Según…
Las pruebas genómicas son una excelente manera de aprender no solo sobre sus genes, sino también sobre cómo estos afectan su salud. En apoyo del ensayo clínico de Fase 2…
Desde sus inicios, la empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Según un comunicado…
¿Cuánto deberían costar los medicamentos? ¿Son estos tratamientos rentables y accesibles para los pacientes? En un comunicado de prensa, la compañía biofarmacéutica Aurinia Pharmaceuticals, Inc. ("Aurinia") compartió que una revisión…
En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Sueca Orphan Biovitrum AB ("Sobi") compartió que el primer paciente fue dosificado en un ensayo clínico de Fase 3 que evaluaba…
El proceso de desarrollo de fármacos no siempre es fácil o rápido. Consiste en el descubrimiento de fármacos, la investigación clínica y preclínica y la aprobación de la FDA. Sin…
Primero que nada, un poco sobre mí. Soy Australiana y vivo en los Países Bajos con mi esposo Alemán y nuestras hijas gemelas idénticas de 6 años. Somos una familia…
De acuerdo a una historia de Charcot-Marie-Tooth News, un estudio reciente ha demostrado los impactos potenciales de una terapia basada en ARN como tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo…
El Día de las Enfermedades Raras es el 28 de Febrero. Este año, provocó mucha reflexión entre los profesionales de la salud y las familias afectadas por enfermedades raras. ¿Cómo…
A medida que la pandemia cambió la hora del cóctel a zoom y los profesores publicaron el material completo del curso en línea, muchos pacientes excepcionales se deleitaron. No porque…
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Las enfermedades raras son mucho más comunes de lo que la gente piensa. La palabra "rara" es desagradable. Pero la palabra solo se refiere a cada condición rara individual. En…
El Congreso ha presentado recientemente un nuevo proyecto de ley que tendría un impacto significativo en la comunidad de enfermedades raras si se aprueba. La legislación, llamada Ley de Acceso…
Los pacientes con angioedema hereditario (AEH) experimentan "ataques" recurrentes o períodos de hinchazón debajo de la piel. Ahora, en un ensayo clínico de Fase 2, los investigadores están evaluando…
En un comunicado de prensa reciente, la empresa biofarmacéutica Hongkong Winhealth Pharma Group Co., Ltd. ("Winhealth") anunció un nuevo acuerdo de cooperación estratégica entre ella y Merz Pharmaceuticals GmbH ("Merz").…
El 11 de Marzo de 2021, la compañía biofarmacéutica global Alkermes plc compartió que su candidato a fármaco en investigación, nemvaleucina alfa, recibió la designación de fármaco huérfano de la…
Vivir con una enfermedad rara puede ser difícil y aterrador para algunos, especialmente durante una pandemia global que ha afectado a millones. Este padre de Nottingham conoce estos sentimientos de…
Un informe, encargado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras y publicado por IQVIA, ha revelado que la mayoría de los medicamentos huérfanos, el 79%, tratan solo enfermedades raras. A…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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