En Febrero del 2020, Epigeneticspublicó los resultados de un estudio que informaba que los investigadores habían encontrado un signo temprano de la enfermedad de Alzheimer en la modificación del…
Los resultados de la investigación a veces pueden provenir de lugares inesperados. Por ejemplo, segúnParkinson's News Today, se exploraron los beneficios y las deficiencias de una terapia genética de…
As originally reported in Fabry Disease News, the potentially fatal genetic disorder Fabry disease can be diagnosed most effectively in infancy by newborn screening programs. Al identificar la enfermedad temprano,…
De acuerdo a una historia de Noticias de hipertensión pulmonar, Los resultados de un reciente ensayo clínico de fase 3 han determinado que los pacientes con hipertensión arterial pulmonar asociada…
¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…
En Mayo de 2019, la FDA aprobó una nueva terapia para la Atrofia Muscular Espinal (AME) llamada Zolgensma. Ahora, esa terapia ha sido aprobada por el Ministerio de Salud, Trabajo…
El problema con la Identificación de los Genes que Causan un Trastorno Genético de In The Cloud Copy Cuando se trata de trastornos genéticos, puede ser muy difícil determinar exactamente…
Según una historia de BioSpace, GeneTx Biotherapeutics LLC y Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. han anunciado recientemente que el primer paciente ha sido dosificado en el ensayo clínico de fase 1/2 de…
De acuerdo a una historia de gurufocus, la compañía de biotecnología QED Therapeutics anunció recientemente que los primeros pacientes fueron dosificados en estudios clínicos de fase 2 y fase 3…
Un nuevo ensayo clínico de Fase 1 para la enfermedad celíaca acaba de comenzar a dosificar pacientes. Esta prueba está siendo ejecutada por Anokion SA. Enfermedad Celíaca La enfermedad celíaca…
El pioderma gangraenosum (PG) es una rara enfermedad autoinflamatoria que afecta la piel. Desafortunadamente no tiene terapias aprobadas actualmente. Sin embargo, los resultados preliminares recientes de un ensayo de Fase…
Fase 1 del Ensayo Unensayo de Fase 1 realizado por Gamida Cell está examinando una nueva opción de tratamiento potencial para pacientes con mieloma múltiple y Linfoma no Hodgkin recidivante/refractario…
De acuerdo a una historia de finanzen.ch, las compañías farmacéuticas Pfizer y Merck publicaron recientemente una declaración conjunta en la que anunciaron que el ensayo clínico de fase III de…
Según una historia de globenewswire.com,la compañía biofarmacéutica Strongbridge Biopharma plc, recientemente presentó un nuevo análisis de datos del ensayo de Fase 3 de la compañía. Esta prueba estaba probando el…
Se están llevando a cabo tres estudios clínicos no investigativos de Nuevo Fármaco para los Trastornos del Ciclo de la Urea (UCD) y varias formas de cirrosis, iniciada por Kaleido…
De acuerdo a una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica AlzProtect anunció recientemente que se espera que PAREXEL Biotech, que es una subsidiaria de PAREXEL International Corporation, realice un ensayo…
De acuerdo a una historia de fortune.com, la empresa farmacéutica francesa Pharnext, dirigida por el CEO Daniel Cohen, recientemente hizo un anuncio no hace mucho tiempo que hizo que sus…
Se acaban de anunciar resultados extremadamente positivos en un estudio de seguimiento de 5 años de un tratamiento de artritis idiopática juvenil sistémica (SJIA) llamado Kineret. Este tratamiento ha sido…
Enfermedad Farber La enfermedad de Farber es una condición rara, también conocida como Deficiencia Ácida de Ceramidasa. Es una enfermedad de almacenamiento lisosomal causada por una enzima ceramidasa faltante. Esto…
Cuando se encuentra que una enfermedad rara es de alguna manera similar a otra enfermedad rara, la investigación a menudo puede acelerarse para ambas. Por ejemplo, el reciente descubrimiento por…
Un artículo reciente en las noticias de la National Hemophilia Foundation cita el informe de la revista Blood Transfusion sobre los resultados de un estudio realizado bajo la dirección de…
De acuerdo a una historia de Market Screener, la compañía biofarmacéutica Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. anunció recientemente que el primer paciente fue inscrito en el ensayo clínico de Fase…
Una Rara Intervención para la Rara Enfermedad de sus Hijos Recientemente se publicó un artículo inspirador en la revistaNature queacredita a Nick Sireau, un residente del Reino Unido, con…
Según una publicación deBlood Journal, un fármaco experimental de beta talasemia llamado luspatercept arrojó resultados positivos al final de un estudio clínico de fase 2. Muchos pacientes disfrutaron de un…
Según una historia de BioPharma Dive, una discusión en curso en los círculos médicos, tanto raros como de otro tipo, está mejorando el diseño de ensayos clínicos. Los ensayos clínicos…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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