Navegando por una Enfermedad Rara en una Pandemia La pandemia de COVID-19 ha afectado a todos, pero quienes ya viven con una enfermedad rara tienen desafíos únicos. Con un sistema…
Si bien la terapia génica ofrece la promesa de abordar y tratar muchos trastornos genéticos, creando una mejor calidad de vida para muchas personas, también existen problemas éticos asociados…
TDPM El trastorno disfórico premenstrual (TDPM) es una condición psicológica que ocurre cíclicamente con el ciclo de la menstruación. Desafortunadamente, debido a que los síntomas de esta afección pueden reflejar…
Premios Blavatnik Therapeutics Challenge (BTCA) La Escuela de Medicina de Harvard Acaba de Anunciar a los Ganadores de su BTCA inaugural. Todos los ganadores del proyecto recibirán un millón de…
La investigación sobre encefalomielitis miálgica, o síndrome de fatiga crónica (ME/CFS), se ha desarrollado en los últimos años; sin embargo, hasta ahora todavía ha existido un vacío en la literatura…
Un análisis reciente ha demostrado que la gastritis eosinofílica y la duodenitis eosinofílica no se diagnostican gravemente o se diagnostican erróneamente como otra afección gastrointestinal. Allakos Inc. ha informado recientemente…
Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este…
El Día de Acción de Gracias es un momento de gratitud, familia y tal vez un poco de glotonería. Siempre fue mi época favorita del año en la escuela secundaria…
A menudo escuchamos a personas hablar sobre el estrés que sienten durante las vacaciones, mientras que los miembros de la comunidad de enfermedades raras piensan en silencio: "¡No tienes idea!"…
Hay una época del año en la que los árboles cambian de color, el aire se vuelve fresco y le echamos salsa a todo. Mientras escribo esto, veo a mi…
por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy Un estudio realizado recientemente ha demostrado que es posible usar tabletas para detectar la pérdida de audición en pacientes que tienen afecciones…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La enfermedad del hígado graso no alcohólico, o EHGA, y la esteatohepatitis no alcohólica, o EHNA, son dos afecciones que afectan el…
Recientemente, la compañía biofarmacéutica Nkarta anunció la dosificación del primer paciente en su ensayo clínico de Fase 1. Dentro del ensayo, los investigadores evaluarán y analizarán la terapia en…
A mediados de Noviembre de 2020, Rocket Pharmaceuticals anunció que la compañía recibió una subvención de $3.7 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California para estudiar tratamientos potenciales…
Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide…
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización sin fines de lucro que se enfoca en luchar por una cura, mejores recursos y más conciencia sobre la distrofia muscular de…
A principios de la semana pasada, Agios Pharmaceuticals ("Agios") anunció que su tratamiento Mitapivat recibió la designación de Fármaco Huérfano. Esta terapia administrada por vía oral es un activador…
De acuerdo a una historia de Charcot-Marie-Tooth News, los pacientes que viven con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth han informado en una encuesta reciente que sus síntomas de dolor y disminución…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La atrofia muscular espinal, o AME, es una enfermedad genética que afecta los sistemas nerviosos central y periférico de un individuo, así…
Rhythm Pharmaceuticals, con sede en Boston, MA, es una empresa biofarmacéutica que se centra en el desarrollo de terapias para tratar enfermedades genéticas raras que causan obesidad. Hasta ahora, no…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Sedor Pharmaceuticals, socio de Ligand Pharmaceuticals, ha recibido recientemente la aprobación de la FDA para SESQUIENT, su tratamiento para el estado epiléptico. Ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes…
Según una historia de pharmalive.com, la compañía farmacéutica Calliditas Therapeutics planeará buscar la aprobación para su terapia Nefecon de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA,…
IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensión de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.Esta decisión se tomó poco después…
Según una historia de Cancer Network, la Comisión Europea ha aprobado recientemente un tratamiento combinado de dos partes para el cáncer de ovario avanzado, con deficiencia de recombinación homóloga (DRH)…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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