El Aumento en el Costo del Desarrollo de Medicamentos no está Disminuyendo los Investigadores Trabajan para Descubrir Nuevas Terapias para Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 23, 2019
• Categoría de la entrada:Sin categorizar/Spinal Muscular Atrophy

Todos los días la comunidad científica avanza en el estudio de las enfermedades raras. La investigación en este campo ha avanzado de manera exponencial en los últimos años y estamos…

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Diseño de Ensayo Clínico para un Posible Fármaco ADPKD Finalizado

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:enero 23, 2019
• Categoría de la entrada:Chronic Kidney Disease/Enfermedad Renal Poliquística Autosómica Dominante

De acuerdo a una historia de drugs.com, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció que ha completado recientemente el final de la reunión de la Fase 2 con funcionarios de…

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source: pixabay.com

Estudio de Extensión para el Síndrome de Prader-Willi Iniciado Después de la Finalización del Ensayo de Fase 2a

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 23, 2019
• Categoría de la entrada:Síndrome de Prader-Willi

El síndrome de Prader-Willi (PWS) es causado por genes eliminados en el cromosoma 15. Esto resulta en una señalización inadecuada de la saciedad, lo que lleva a la obesidad. Las…

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La Nueva Aplicación Ayuda a los Pacientes de Enfermedades Raras a Encontrar Fondos para Cubrir los Costos del Tratamiento

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 22, 2019
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

Patient Access Network Foundation (PAN) es una organización que trabaja para garantizar que los pacientes que viven con enfermedades raras, crónicas o que ponen en peligro la vida no tengan…

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Un Estudio Muestra que el Sesgo Racial Inconsciente Puede Afectar las Decisiones de los Respondedores de Emergencias Médicas

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 22, 2019
• Categoría de la entrada:Cyclic Vomiting Syndrome

Un estudio reciente realizado en Oregón ha demostrado que los respondedores de emergencia pueden estar predispuestos en contra de los pacientes pertenecientes a minorías. Es el concepto de sesgo inconsciente.…

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Candidato al doctorado de Stanford crea una plataforma para que los pacientes con enfermedad de Parkinson compartan su historia con los investigadores

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 22, 2019
• Categoría de la entrada:Parkinson’s Disease

"Más allá de la motivación de la investigación, quiero dar una voz a la enfermedad para ayudar a los investigadores a comprender y comprender mejor a quién se dirige todo…

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Nuevo Ensayo Clínico de Fase 2 para el Carcinoma de Células de Merkel Combinará Terapias

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 18, 2019
• Categoría de la entrada:Cáncer de células de Merkel/Sin categorizar

El Carcinoma de Células de Merkel (CCM) es una forma de cáncer de piel. En los Estados Unidos, alrededor de 2,500 personas son diagnosticadas con CCM cada año. La condición…

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Primer Medicamento con «Derecho a Intentar» Administrado a un Paciente con Glioblastoma

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 18, 2019
• Categoría de la entrada:Glioblastoma/Sin categorizar

La Ley del Derecho a Intentar es una legislación federal que brinda a los pacientes con enfermedades terminales la oportunidad de usar medicamentos experimentales que aún no cuentan con la…

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¿Se Convertirá el Cáncer de Páncreas en la Segunda Causa Más Común de Muerte Relacionada con el Cáncer en los Estados Unidos?

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:enero 18, 2019
• Categoría de la entrada:Pancreatic Cancer/Sin categorizar

Según una historia de PR Newswire, Las tasas de cáncer de páncreas en los EE. UU. aumentan en casi un dos por ciento cada año. Esto coloca a la enfermedad…

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Nuevo Descubrimiento Podría Conducir a Nuevos Tratamientos para la Anemia en la Artritis Idiopática Juvenil, el Lupus y la Malaria

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 18, 2019
• Categoría de la entrada:Juvenile idiopathic arthritis/Lupus/Malaria

La artritis idiopática juvenil, el Lupus y la Malaria son enfermedades que actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas. Pero un nuevo descubrimiento realizado por investigadores del Instituto de Investigación Benaroya…

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La Nueva Terapia de Combinación para el Carcinoma de Células Renales Obtiene la Aprobación Europea

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:enero 17, 2019
• Categoría de la entrada:Renal Cell Carcinoma/Sin categorizar

De acuerdo a una Una historia de BioPortfolio, la compañía Bristol-Myers Squibb anunció recientemente que la Comisión Europea aprobó recientemente el primer tratamiento de combinación para el carcinoma de células…

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Cuando los Padres de Niños con Enfermedades Raras se Convierten en Investigadores

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 16, 2019
• Categoría de la entrada:Enfermedad Inflamatoria Intestinal/SCID/Sin categorizar

Cuando te dicen su hijo tiene una condición rara que pone en peligro su vida, usted agota todos los recursos intentando encontrar respuestas. Pero cuanto más rara es la condición,…

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Propuesta para Mejorar las Opciones de Tratamiento para Los Afroamericanos que Viven con Esclerosis Múltiple

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 15, 2019
• Categoría de la entrada:Multiple Sclerosis

"Me siento impotente para ayudarlos. Tiene que haber un cambio. Y el cambio debe comenzar en la forma de un cambio de política". Estas son las palabras de Jay Avasarala…

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Resultados Positivos de un Ensayo de Fase IIb de Firdapse para MuSK Myasthenia Gravis Publicado En Línea

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 15, 2019
• Categoría de la entrada:Miastenia Gravis/Spinal Muscular Atrophy

La Miastenia Grave (MG) es un trastorno autoinmune progresivo que provoca el debilitamiento de los músculos. La mayoría de las personas con la condición pueden controlar sus síntomas con tratamiento…

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Ensayo de Terapia Génica de Fase 1/2 Para La Enfermedad de Batten Ahora Reclutamiento

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 14, 2019
• Categoría de la entrada:Batten Disease

Batten Disease Hay 13 formas diferentes de Enfermedad de Batten definidas por la comunidad médica. Cada una se presenta de manera similar, pero hay diferencias en la gravedad de los…

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Posible Terapia Génica Para la Distrofia Muscular De Cintura y Etremidades Tipo 2D Se le Otorga Designación de Fármaco Huérfano

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 14, 2019
• Categoría de la entrada:Muscular Dystrophy

La distrofia muscular tipo 2 de la cintura y extremidades (LGMD2D,pur sus sigls en inglés), también llamada alfa-sarcoglicanopatía, es una forma de distrofia muscular causada por un gen SGCA defectuoso.…

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Los Pacientes de Marfan y Ehlers-Danlos Podrían Querer Evitar Esta Clase de Antibióticos

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:enero 11, 2019
• Categoría de la entrada:Ehlers-Danlos Syndrome/Síndrome de Marfan

Según una historia de WebMD,la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Recientemente emitió una advertencia sobre una clase de antibióticos llamados fluoroquinolonas. Se han relacionado con un mayor…

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Los Pacientes Con Liquen Escleroso Establecen Sus Propias Prioridades De Investigación

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 11, 2019
• Categoría de la entrada:Liquen Escleroso

El liquen escleroso es una condición rara, poco investigada y poco conocida. La falta de conocimiento sobre la enfermedad ha llevado a una falta de conciencia, a un diagnóstico tardío…

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Un Estudio Muestra Que el Medicamento Para la Acidez Estomacal se Correlaciona Con un Aumento del Riesgo de Cáncer de Estómago en un 250%

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 11, 2019
• Categoría de la entrada:Stomach Cancer

Los IBP o los inhibidores de la bomba de protones son uno de los 10 medicamentos genéricos más vendidos en los Estados Unidos. Se utilizan para tratar la acidez estomacal…

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Se Concede la Designación de Vía Rápida a una Terapia Potencial para la Enfemedad de Células Falciformes

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 10, 2019
• Categoría de la entrada:Beta Thalassemia/Sickle Cell Disease/Sin categorizar

CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals han estado colaborando para desarrollar una nueva opción de tratamiento para la Enfermedad de Células Falciformes. Se llama CTX001, un tipo de terapia con células…

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Se Anuncian Resultados Positivos del Ensayo de Fase 2b para La Neuromielitis Óptica

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 10, 2019
• Categoría de la entrada:Miositis/Neuromielitis Óptica

La neuromielitis óptica (NMO) , o enfermedad de Devic es una condición autoinmune rara que causa inflamación en el nervio óptico y/o la médula espinal. La condición afecta a 5…

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Source: Pixabay

Sprycel Aprobado por La FDA para Pacientes Pediátricos con Leucemia Linfoblástica Aguda de Ph+

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 10, 2019
• Categoría de la entrada:Leucemia linfoblástica aguda/Neutropenia/Trombocitopenia

Gracias a un ensayo de Fase 2, los pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda positiva para el cromosoma Filadelfia o LLA Ph + ahora tienen una nueva opción de tratamiento.…

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Ravicti Ahora Aprobado para Recién Nacidos con Trastornos del Ciclo de la Urea

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 9, 2019
• Categoría de la entrada:Urea cycle disorders

Los trastornos del ciclo de la urea (UCD) son condiciones genéticas raras causadas por una deficiencia de enzimas. El ciclo de la urea es responsable de eliminar los niveles excesivos…

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Encuesta Encuentra un Amplio Apoyo Para el Uso de La Edición de Genes para Protegerse Contra Enfermedades Genéticas

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:enero 9, 2019
• Categoría de la entrada:Huntington’s disease/Sin categorizar

De acuerdo a una historia de ksl.com, una encuesta reciente encontró que la mayoría de los estadounidenses apoyan el uso de la tecnología de edición de genes para proteger a…

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Avanzando Hacia Nuevas Opciones de Tratamiento Para la Esteatohepatitis No Alcohólica

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:enero 9, 2019
• Categoría de la entrada:Nonalcoholic steatohepatitis/Primary Biliary Cholangitis

La esteatohepatitis no alcohólica (NASH, por sus siglas en inglés), es la condición más comúnmente causada por la obesidad o la diabetes tipo 2. Puede causar fibrosis, complicaciones en los…

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