Archives mensuelles : août 2019

Malgré les nouvelles règles, les hôpitaux reculent face à des coûts extrêmement élevés pour offrir les traitements les plus récents et les plus efficaces

Malgré les nouvelles règles, les hôpitaux reculent face à des coûts extrêmement élevés pour offrir les traitements les plus récents et les plus efficaces

Selon un article de statnews.com, de nouvelles formes de traitement révolutionnaires, telles que la thérapie génique et la thérapie cellulaire CAR-T, offrent aux patients atteints de troubles génétiques rares et…

Continuer la lecture Malgré les nouvelles règles, les hôpitaux reculent face à des coûts extrêmement élevés pour offrir les traitements les plus récents et les plus efficaces
L’Essai de phase 2 sur un médicament expérimental contre la gastrite à éosinophiles et la gastro-entérite à éosinophiles produit des données encourageantes

L’Essai de phase 2 sur un médicament expérimental contre la gastrite à éosinophiles et la gastro-entérite à éosinophiles produit des données encourageantes

Selon un communiqué de presse publié par Allakos, le candidat médicament AK002, un médicament expérimental destiné à traiter la gastrite à éosinophiles et la gastro-entérites à éosinophiles, a atteint tous…

Continuer la lecture L’Essai de phase 2 sur un médicament expérimental contre la gastrite à éosinophiles et la gastro-entérite à éosinophiles produit des données encourageantes
Un Traitement expérimental contre l’obésité par carence en POMC et en LEPR semble efficace

Un Traitement expérimental contre l’obésité par carence en POMC et en LEPR semble efficace

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société biopharmaceutique Rhythm Pharmaceuticals, Inc., a récemment annoncé les résultats de deux essais cliniques de phase III. Ces essais testaient le médicament expérimental Setmelanotide…

Continuer la lecture Un Traitement expérimental contre l’obésité par carence en POMC et en LEPR semble efficace
La FDA autorise l’étude de phase 2/3 de Retrotrope sur le candidat-médicament désigné à traiter la dystrophie neuroaxonale
source: pixabay.com

La FDA autorise l’étude de phase 2/3 de Retrotrope sur le candidat-médicament désigné à traiter la dystrophie neuroaxonale

Selon un communiqué de presse de la société de biotechnologie californienne Retrotrope, Inc., la société a finalisé le recrutement de son étude de phase 2/3 à venir sur le RT001,…

Continuer la lecture La FDA autorise l’étude de phase 2/3 de Retrotrope sur le candidat-médicament désigné à traiter la dystrophie neuroaxonale
Après la modification des bactéries intestinales, on a vu une réduction de cancer colorectal chez la souris

Après la modification des bactéries intestinales, on a vu une réduction de cancer colorectal chez la souris

Selon un article publié par EurekAlert !, une équipe de chercheurs affiliés à UT Southwestern a réussi à réduire le cancer colorectal associé à l'inflammation chez la souris en modifiant…

Continuer la lecture Après la modification des bactéries intestinales, on a vu une réduction de cancer colorectal chez la souris
Un Traitement potentiel contre le syndrome de chylomicronémie familiale donne de bons résultats dans les essais

Un Traitement potentiel contre le syndrome de chylomicronémie familiale donne de bons résultats dans les essais

Selon un article d'EurekAlert !, les résultats d'un récent essai clinique devraient attirer l'attention des patients américains atteints de syndrome de chylomicronémie familiale, une maladie rare. Le médicament volansorsen a…

Continuer la lecture Un Traitement potentiel contre le syndrome de chylomicronémie familiale donne de bons résultats dans les essais
Les Résultats d’une étude suggèrent que la concentration de cellules immunitaires pourrait aider à prédire la sclérose systémique

Les Résultats d’une étude suggèrent que la concentration de cellules immunitaires pourrait aider à prédire la sclérose systémique

Selon une publication de Scleroderma News, une étude récente suggère que les concentrations sanguines de certaines cellules immunitaires pourraient être corrélées à la gravité des cas de sclérose systémique. À…

Continuer la lecture Les Résultats d’une étude suggèrent que la concentration de cellules immunitaires pourrait aider à prédire la sclérose systémique
La FDA autorise un traitement expérimental contre diverses hémopathies malignes du sang pour des essais cliniques

La FDA autorise un traitement expérimental contre diverses hémopathies malignes du sang pour des essais cliniques

Selon un article de First World Pharma, la société biopharmaceutique Mustang Bio, Inc. a récemment annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) des États-Unis avait autorisé leur…

Continuer la lecture La FDA autorise un traitement expérimental contre diverses hémopathies malignes du sang pour des essais cliniques
Des Chercheurs travaillent à réparer une petite étape dans une voie impliquée dans les maladies neurodégénératives

Des Chercheurs travaillent à réparer une petite étape dans une voie impliquée dans les maladies neurodégénératives

Les chercheurs qui étudient des maladies appelées protéinopathies toxiques savent que cette multitude de troubles résulte de protéines mal repliées qui résident dans les cellules. Certaines protéines ne se replient…

Continuer la lecture Des Chercheurs travaillent à réparer une petite étape dans une voie impliquée dans les maladies neurodégénératives
Une Société publie des données issues d’un essai clinique ouvert sur le traitement expérimental contre le syndrome de l’X fragile

Une Société publie des données issues d’un essai clinique ouvert sur le traitement expérimental contre le syndrome de l’X fragile

Selon un article de globenewswire.com, la société pharmaceutique Zynerba Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la publication officielle des données de son essai ouvert de phase 2. Cet essai clinique testait le…

Continuer la lecture Une Société publie des données issues d’un essai clinique ouvert sur le traitement expérimental contre le syndrome de l’X fragile
Une Neurologue de l’Université Duke reçoit une subvention pour étudier les origines de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique
source: pixabay.com

Une Neurologue de l’Université Duke reçoit une subvention pour étudier les origines de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique

Selon une publication de l’Université Duke, la Dre Karissa Gable, neurologue à l'université, a reçu une subvention de recherche d'un an de la Fondation internationale SGB | PIDC pour étudier…

Continuer la lecture Une Neurologue de l’Université Duke reçoit une subvention pour étudier les origines de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique
Le Diagnostic d’une fille atteinte du syndrome de Job, une maladie qui ne touche qu’un sur un million
source: pixabay.com

Le Diagnostic d’une fille atteinte du syndrome de Job, une maladie qui ne touche qu’un sur un million

  Lucy a maintenant dix ans et est stable. Elle mène sa vie aussi normalement que possible d'un enfant de dix ans. Cependant, elle est née avec une maladie extrêmement…

Continuer la lecture Le Diagnostic d’une fille atteinte du syndrome de Job, une maladie qui ne touche qu’un sur un million
Marquer l’histoire : le premier traitement contre les TCGGS obtient l’autorisation de la FDA

Marquer l’histoire : le premier traitement contre les TCGGS obtient l’autorisation de la FDA

Selon un article de fda.gov, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé l'usage du pexidartinib (commercialisé sous le nom de Turalio) en tant que traitement contre les…

Continuer la lecture Marquer l’histoire : le premier traitement contre les TCGGS obtient l’autorisation de la FDA
Des Chercheurs découvrent des cellules uniques du système immunitaire possédant des propriétés uniques dans la sclérose en plaques

Des Chercheurs découvrent des cellules uniques du système immunitaire possédant des propriétés uniques dans la sclérose en plaques

Selon un article de BioPortfolio, une équipe de scientifiques associée à l'Université de Zurich et d'autres ont fait une découverte remarquable qui pourrait révéler de nouvelles informations sur le mécanisme…

Continuer la lecture Des Chercheurs découvrent des cellules uniques du système immunitaire possédant des propriétés uniques dans la sclérose en plaques
Un Traitement expérimental contre le syndrome de Dravet obtient la désignation de médicament orphelin

Un Traitement expérimental contre le syndrome de Dravet obtient la désignation de médicament orphelin

Selon un article de Pharmaceutical Technology, le candidat-médicament expérimental de la société Stoke Therapeutics, connu sous le nom de STK-001, a obtenu le titre de médicament orphelin de l’Agence américaine…

Continuer la lecture Un Traitement expérimental contre le syndrome de Dravet obtient la désignation de médicament orphelin
Un Médicament contre le cancer de la vessie qui a reçu une autorisation accélérée montre des résultats encore plus solides dans une étude ultérieure

Un Médicament contre le cancer de la vessie qui a reçu une autorisation accélérée montre des résultats encore plus solides dans une étude ultérieure

Selon une publication de Medscape, le tout premier médicament ciblant le cancer de la vessie a montré des résultats encore plus impressionnants dans une étude post-autorisation. L’Erdafitinib a été autorisé…

Continuer la lecture Un Médicament contre le cancer de la vessie qui a reçu une autorisation accélérée montre des résultats encore plus solides dans une étude ultérieure
Quand les derniers traitements sont inaccessibles, les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale souffrent

Quand les derniers traitements sont inaccessibles, les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale souffrent

Selon un article de FHM Pakistan, une étude récente a révélé que les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale courent un plus grand risque d'accident vasculaire cérébral, de crise cardiaque et d'autres…

Continuer la lecture Quand les derniers traitements sont inaccessibles, les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale souffrent
La FDA accorde une désignation de thérapie avancée de médecine régénérative à un médicament expérimental contre le syndrome de Wiskott-Aldrich
stevepb / Pixabay

La FDA accorde une désignation de thérapie avancée de médecine régénérative à un médicament expérimental contre le syndrome de Wiskott-Aldrich

Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique britannique et américain Orchard Therapeutics, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a attribué à OTL-103, qui est le médicament…

Continuer la lecture La FDA accorde une désignation de thérapie avancée de médecine régénérative à un médicament expérimental contre le syndrome de Wiskott-Aldrich
Le Premier patient est inscrit à l’essai clinique de phase 3 sur l’atrophie multisystématisée

Le Premier patient est inscrit à l’essai clinique de phase 3 sur l’atrophie multisystématisée

Selon un article de PR Newswire, la société biopharmaceutique Biohaven Pharmaceutical Holding Company, Ltd. a annoncé que le premier patient s’était inscrit à l’essai clinique de phase 3 de la…

Continuer la lecture Le Premier patient est inscrit à l’essai clinique de phase 3 sur l’atrophie multisystématisée

Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.

Nos objectifs sont de partager des histoires, de cultiver une communauté forte, de fournir les dernières découvertes médicales, de connecter les gens et de produire des informations pionnières pour les patients. Aidez-nous à atteindre ces objectifs en nous parlant un peu de vous!

Travaillons ensemble!

Partenaire avec nous
Soumettre une histoire
Devenir contributeur

Garder à jour

Abonnez-vous à notre lunetterie
Cheik Out Rare Évents
Inspirez-vous de nos mèmes

En savoir plus

À propos de nous
Maladies et conditions rares
Conditions d’utilisation
Politique de confidentialité

© Patient de droit d’auteur digne