La Nueva Terapia de Investigación para la Acidemia Metilmalónica y la Acidemia Propiónica está Avanzando en la Regulación
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La Nueva Terapia de Investigación para la Acidemia Metilmalónica y la Acidemia Propiónica está Avanzando en la Regulación

La FDA Acaba de Otorgar la Designación de Vía Rápida y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara a HemoShear Therapeutics. Esta designación se le dio a su nueva terapia de…

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La Aplicación iOS Aprobada por la FDA Coordina las Terapias de Neuromodulación
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La Aplicación iOS Aprobada por la FDA Coordina las Terapias de Neuromodulación

  Según Parkinson's News Today, la FDA aprobó recientemente una aplicación de iOS para ayudar a los pacientes con trastornos neurológicos. Desarrollada por Abbott, la Aplicación Patient Controller ofrece telemedicina…

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Los Perros de Terapia Pueden Cambiar la Vida de las Personas con Migraña Hemipléjica
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Los Perros de Terapia Pueden Cambiar la Vida de las Personas con Migraña Hemipléjica

Duncan DeLooze El Sr. DeLooze fue diagnosticado con migraña hemipléjica, que causa síntomas similares a un derrame cerebral. La condición también causa convulsiones. Ha pasado por cirugías, problemas de espalda,…

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Nuevo Medicamento Contra el Cáncer Puede beneficiar a Muchos Diagnósticos Raros
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Nuevo Medicamento Contra el Cáncer Puede beneficiar a Muchos Diagnósticos Raros

Recientemente se publicó en PLOS ONE un estudio realizado por investigadores del Instituto de Investigación del Cáncer en Londres y Cyclacel. Esta investigación examinó fadraciclib como una terapia potencial para…

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Los Trastornos Psiquiátricos Posteriores a la Enfermedad son Posibles con Infecciones por Coronavirus, Pero No Son Comunes
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Los Trastornos Psiquiátricos Posteriores a la Enfermedad son Posibles con Infecciones por Coronavirus, Pero No Son Comunes

Por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy The Lancet Psychiatry ha publicado una revisión que indica que, aunque ha habido signos que demuestran que el delirio puede ser un…

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Nuevo Manual Disponible para Ayudar a Proveedores de todo el Mundo a Diagnosticar TEAF
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Nuevo Manual Disponible para Ayudar a Proveedores de todo el Mundo a Diagnosticar TEAF

Por Lauren Thayer de In The Cloud Copy Los trastornos del espectro alcohólico fetal o TEAF son un grupo de afecciones que pueden afectar a un niño tanto física como…

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Esta Mamá está Ayudando a Organizar una Recaudación de Fondos para la Neurofibromatosis en Dakota del Sur
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Esta Mamá está Ayudando a Organizar una Recaudación de Fondos para la Neurofibromatosis en Dakota del Sur

Según una historia de keloland.com, Westin Cuka, de seis años, fue diagnosticada por primera vez con neurofibromatosis, un trastorno raro, hace tres años. Desde entonces, la familia ha viajado en…

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La FDA aprueba IND para FCR001, un Tratamiento Potencial para la SSc Difusa
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La FDA aprueba IND para FCR001, un Tratamiento Potencial para la SSc Difusa

  La empresa de biotecnología Talaris Therapeutics, Inc. presentó una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en Inglés) a la FDA para su nuevo tratamiento de…

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La FDA Aprueba PRRT para Tratar los Tumores Neuroendocrinos
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La FDA Aprueba PRRT para Tratar los Tumores Neuroendocrinos

  Los pacientes con tumores neuroendocrinos (NET) inoperables o con metástasis ahora pueden beneficiarse de la terapia con radionucleidos receptores de péptidos (PRRT, por sus siglas en inglés) aprobada recientemente…

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El 13 de Julio es el Día de Concientización de GIST: Difundir la Conciencia de las Enfermedades Raras
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El 13 de Julio es el Día de Concientización de GIST: Difundir la Conciencia de las Enfermedades Raras

Cada año, el 13 de Julio se celebra como el Día de Concientización sobre los Tumores del Estroma Gastrointestinal (GIST, por sus siglas en Inglés). El objetivo final de los…

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Designación de Enfermedad Pediátrica Rara Otorgada a la Terapia de Investigación para las Obesidades por Deficiencia de POMC y LEPR
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Designación de Enfermedad Pediátrica Rara Otorgada a la Terapia de Investigación para las Obesidades por Deficiencia de POMC y LEPR

La designación de enfermedad pediátrica rara acaba de ser otorgada a Rhythm Pharmaceuticals por su terapia de investigación llamada setmelanotida. Este medicamento se está investigando como una opción terapéutica para…

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Nuevo Tratamiento Oral Aprobado para la Acromegalia
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Nuevo Tratamiento Oral Aprobado para la Acromegalia

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Según una historia de The Boston Herald, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en Inglés) aprobó recientemente un nuevo tratamiento para la…

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Nuevo Estudio Encuentra la Manera de Hacer que el Tratamiento con Células Madre Sea Más Eficaz para la Isquemia

Un nuevo estudio publicado por ACS Nano y realizado por científicos de la Universidad de Illinois en Urbana-Champaign descubrió una nueva forma de modificar las células madre. Este estudio fue…

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El Primer Tratamiento para la Enfermedad de Still de Inicio en Adultos Acaba de ser Aprobado por la FDA
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El Primer Tratamiento para la Enfermedad de Still de Inicio en Adultos Acaba de ser Aprobado por la FDA

Según una historia de PR Newswire, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) acaba de aprobar un tratamiento para la enfermedad de Still de aparición adulta…

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Subvención de 1.95 Millones de Dólares del NIH Respaldará la Investigación para la Esclerosis Múltiple y Enfermedades Relacionadas
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Subvención de 1.95 Millones de Dólares del NIH Respaldará la Investigación para la Esclerosis Múltiple y Enfermedades Relacionadas

Leszek Ignatowicz, investigador de la Universidad Estatal de Georgia, recibió recientemente una subvención de 5 años y casi 2 millones de dólares del NIH por su investigación sobre la esclerosis…

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Nuevo Tratamiento para el Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas Eliminado Bajo Aprobación Acelerada
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Nuevo Tratamiento para el Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas Eliminado Bajo Aprobación Acelerada

Según una historia de Medpage Today, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Aprobó el medicamento lurbinectedina (comercializado como Zepzelca), desarrollado por Jazz Pharmaceuticals, como un tratamiento para…

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Este Ensayo Puede Haber Encontrado Finalmente un Medicamento que Puede Reducir el Riesgo de Muerte en COVID-19 Grave
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Este Ensayo Puede Haber Encontrado Finalmente un Medicamento que Puede Reducir el Riesgo de Muerte en COVID-19 Grave

De acuerdo a una historia de Buzzfeed News, Los resultados de un ensayo reciente realizado en el Reino Unido pueden haber revelado finalmente un medicamento que puede tener un impacto…

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El 19 de Junio es el Día Mundial de las Células Falciformes: Difundir la Conciencia de la Enfermedad de Células Falciformes
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El 19 de Junio es el Día Mundial de las Células Falciformes: Difundir la Conciencia de la Enfermedad de Células Falciformes

El 19 de Junio es reconocido como el Día Mundial de las Células Falciformes. Este día está reservado para ayudar a difundir la conciencia sobre la enfermedad de células falciformes…

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Los Pacientes con Angioedema Hereditario Explican cómo una Opción de Tratamiento Oral Podría Cambiar Sus Vidas
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Los Pacientes con Angioedema Hereditario Explican cómo una Opción de Tratamiento Oral Podría Cambiar Sus Vidas

Durante 2018 y 2019, BioCryst Pharmaceuticals realizó dos encuestas para comprender mejor las necesidades y expectativas de los pacientes con angioedema hereditario (AEH). En general, descubrieron que a pesar del…

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El Modelo de Ratón Proporciona Información Sobre el Síndrome de Haploinsuficiencia MEF2C

Christopher Cowan y su laboratorio en la Universidad de Medicina de Carolina del Sur realizaron recientemente un estudio en ratones para comprender cómo los genes defectuosos MEF2C afectan el desarrollo…

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Cómo NORD está Apoyando a Pacientes con Enfermedades Raras Durante esta Pandemia

NORD ha recibido miles de llamadas telefónicas y correos electrónicos cada semana de pacientes preocupados por enfermedades raras. Se les pide consejo y cómo descifrar la miríada de información contradictoria…

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La Terapia Génica para la Enfermedad de Pompe ha Producido Resultados Positivos en Modelos de ratones

AVROBIO AVROBIO tiene su sede en Cambridge, Massachusetts. Se especializan en terapia génica de dosis única como una cura para afecciones genéticas raras como la cistinosis, la enfermedad de Gaucher…

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Cómo Ayudar al Talento Neurodiverso a Prosperar en un Entorno de Trabajo a Domicilio
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Cómo Ayudar al Talento Neurodiverso a Prosperar en un Entorno de Trabajo a Domicilio

Por Natalie Homan de In The Cloud Copy La nueva realidad de la pandemia de COVID-19 significa que los lugares de trabajo están cambiando muy rápidamente. Esto requiere que cada…

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ICYMI: Una Nueva Encuesta Busca Respuestas Sobre Cómo COVID-19 Está Afectando a Pacientes con Enfermedades Raras en los Estados Unidos
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ICYMI: Una Nueva Encuesta Busca Respuestas Sobre Cómo COVID-19 Está Afectando a Pacientes con Enfermedades Raras en los Estados Unidos

Por Natalie Homan de In The Cloud Copy En los Estados Unidos, una enfermedad se considera "rara" si afecta a menos de 200,000 Estadounidenses en un momento dado. Las enfermedades…

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