India redactó por primera vez una política nacional de enfermedades raras en el 2017. Lamentablemente, nunca se promulgó debido a problemas de presupuesto e implementación. Este borrador incluía sugerencias tales…
Khondrion acaba de anunciar que el primer paciente recibió una dosis en su estudio de fase 2b para enfermedades mitocondriales llamadas KHENERGYZE. Esta población de pacientes tiene una gran necesidad…
Proteostasis Therapeutics acaba de anunciar los resultados de su estudio ex-vivo de moduladores PTI CFTR que usan organoides de pacientes que viven con fibrosis quística (FQ). Estos organoides son genéticamente…
El Parlamento Europeo ha anunciado que relanzarán su "Red de Defensores Parlamentarios de Enfermedades Raras". Su objetivo es crear un nuevo marco de políticas que pueda mejorar la atención y…
Los investigadores de todo el mundo están trabajando arduamente para tratar de desarrollar tanto tratamientos para Covid-19 como vacunas para la enfermedad. Los profesores de reumatología de la Universidad de…
El distanciamiento social apesta de muchas maneras. Seré el primero en admitirlo. Puedes sentirte aislado, solo, atrapado, asustado. Pero, hay algunas ventajas de esta loca situación. Aquí hay algunos consejos…
Sabemos que las personas mayores y las personas inmunocomprometidas tienen más riesgo de experimentar Covid-19 grave. Estos incluyen pacientes con esclerosis múltiple (EM). La esclerosis múltiple es una condición autoinmune…
Los defensores de enfermedades raras en India están presionando para que el Ministerio de Salud cree un nuevo fondo para enfermedades raras. Además, están presionando para que los medicamentos y…
¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…
Un estudio reciente, realizado por mi Melinda Kavanaugh de la Universidad de Wisconsin, Milwaukee, examinó el papel de los niños que actúan como cuidadores de aquellos diagnosticados con esclerosis lateral…
En Mayo de 2019, la FDA aprobó una nueva terapia para la Atrofia Muscular Espinal (AME) llamada Zolgensma. Ahora, esa terapia ha sido aprobada por el Ministerio de Salud, Trabajo…
Sanofi Se estima que hay 350 millones de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Muchas condiciones aún no tienen tratamientos. Sin embargo, hay científicos que dedican sus vidas…
Un nuevo ensayo clínico de Fase 1 para la enfermedad celíaca acaba de comenzar a dosificar pacientes. Esta prueba está siendo ejecutada por Anokion SA. Enfermedad Celíaca La enfermedad celíaca…
El pioderma gangraenosum (PG) es una rara enfermedad autoinflamatoria que afecta la piel. Desafortunadamente no tiene terapias aprobadas actualmente. Sin embargo, los resultados preliminares recientes de un ensayo de Fase…
Fase 1 del Ensayo Unensayo de Fase 1 realizado por Gamida Cell está examinando una nueva opción de tratamiento potencial para pacientes con mieloma múltiple y Linfoma no Hodgkin recidivante/refractario…
Se están llevando a cabo tres estudios clínicos no investigativos de Nuevo Fármaco para los Trastornos del Ciclo de la Urea (UCD) y varias formas de cirrosis, iniciada por Kaleido…
Se acaban de anunciar resultados extremadamente positivos en un estudio de seguimiento de 5 años de un tratamiento de artritis idiopática juvenil sistémica (SJIA) llamado Kineret. Este tratamiento ha sido…
Enfermedad Farber La enfermedad de Farber es una condición rara, también conocida como Deficiencia Ácida de Ceramidasa. Es una enfermedad de almacenamiento lisosomal causada por una enzima ceramidasa faltante. Esto…
Cuando se encuentra que una enfermedad rara es de alguna manera similar a otra enfermedad rara, la investigación a menudo puede acelerarse para ambas. Por ejemplo, el reciente descubrimiento por…
Una donación reciente y generosa de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson (MJFF) ayudará a desarrollar una nueva tecnología que podría acelerar la investigación de nuevas…
A medida que el campo de la medicina ha avanzado continuamente, más y más niños (ahora aproximadamente el 80%) sobreviven a los diagnósticos de cáncer. Es asombroso. También significa que…
Una Nueva Sociedad Patient Worthy se siente honrado y emocionado de anunciar nuestra nueva asociación con The B.L.A.I.R. Conexión. La Conexión B.L.A.R. fue fundada por Grey Chapin, quien sabe de…
La FDA anunció previamente su plan de contratar a 50 nuevos empleados específicamente para administrar la afluencia de aplicaciones de terapia génica. Actualmente, tienen aproximadamente 800 solicitudes en espera de…
"La simple idea de un solo gen que conduce a una sola enfermedad es más probable que sea una excepción que una regla". Encontrar los Genes que Causan Enfermedades Las…
Zachary e Imogen Jones son hermano y hermana con fibrosis quística (FQ). Mientras Imogen es mayor, recibió su diagnóstico de FQ después de su hermano. En realidad, fue a través…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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